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2024年11月21日，AIgn_promotion=LS_SEOGW">英矽智能正式宣布，其公司自主研发的小分子创新药AIgn_promotion=LS_SEOGW">ISM5939已顺利通过美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批件，获准用于治疗AIgn_promotion=LS_SEOGW">实体瘤。这款新药，ISM5939，是一款口服AIgn_promotion=LS_SEOGW">ENPP1抑制剂，计划以每日一次（QD）给药方式进行，并显示出“同类最佳”的治疗潜能。
关于ISM5939
ISM5939由英矽智能自主研发的分子生成和设计平台Chemistry42辅助设计。临床前实验已证明ISM5939具有优异的抗AIgn_promotion=LS_SEOGW">肿瘤效果，并表现出良好的安全特性，以及出色的体外ADAIgn_promotion=LS_SEOGW">MET特性和体内药代动力学（PK）特征。这使得该药物成为肿瘤免疫和AIgn_promotion=LS_SEOGW">低磷酸酯酶症（HPP）治疗的潜在新选择。
ISM5939于2023年4月被正式提名为临床前候选化合物。得益于人工智能和计算机辅助药物设计（AIDD/CADD）技术的支持，英矽智能自项目开启仅三个月即成功获取具有开发潜力的先导化合物。在经验丰富的药物化学团队帮助下，该药物通过结构优化解决了CYP自诱导等问题，确保药物在反复给药时的稳定性。
关于ENPP1抑制剂
胞外核苷酸焦磷酸酶／磷酸二酯酶家族（ENPP），由七个家族成员构成，ENPP1-7，以胞外蛋白形式存在并在多个组织中广泛表达。ENPP1在嘌呤能信号转导中具有重要作用，与心血管、神经等多系统功能相关。高水平的ENPP1表达与肿瘤转移、免疫逃逸及较差预后息息相关。
研究显示，ENPP1抑制剂能够通过调节胞外cGAMP水平，激活cGAS-STING通路，从而提升宿主免疫系统的抗肿瘤能力。目前已研制的ENPP1抑制剂主要包括天然小分子化合物、核苷酸类和非核苷酸类ENPP1抑制剂，及新型小分子ENPP1抑制剂。据不完全统计，全球有超过20种ENPP1抑制剂处于研发阶段。
关于英矽智能
英矽智能成立于2014年，作为一家运用生成式人工智能的药物研发公司，致力于通过新一代人工智能系统整合生物学、化学与临床试验分析。公司依托深度生成模型、强化学习与转换模型等现代机器学习技术，搭建了AI药物研发平台，用于识别新靶点及设计特定分子结构的候选药物。
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