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据统计，全球有超过800万人存在脂蛋白(a) [Lp(a)] 水平升高的情况，这与心血管疾病（CVD）的发生密切相关。Lp(a)的升高被认为是冠心病、缺血性脑卒中、外周血管疾病、冠状动脉钙化及钙化性主动脉瓣狭窄等疾病的独立危险因素。然而，至今仍缺乏一种能够针对性且有效地降低Lp(a)水平的治疗方法。
Muvalaplin是一种创新的口服小分子药物，通过阻止载脂蛋白(a)和载脂蛋白B之间的相互作用，而不影响纤溶酶原，进而抑制Lp(a)的形成。此前的1期临床试验结果已表明，muvalaplin在首次给药后的24小时内即可降低Lp(a)水平，且连续给药后该水平持续下降。
在刚刚举办的2024年美国心脏协会年会上，muvalaplin被证实在高心血管事件风险患者中可显著降低Lp(a)水平，达到了85.8%的降幅，同时表现出良好的耐受性和安全性。这一重要研究成果已在《美国医学会杂志》上发表。
本研究为一项双盲、安慰剂对照、随机2期临床试验，涉及全球43家医学中心的233名40岁以上的高风险心血管患者。这些患者的Lp(a)基线水平均在175 nmol/L以上。参与者被随机分配至muvalaplin 10 mg组、60 mg组、240 mg组或安慰剂组，并每日口服一次。
结果显示，在为期12周的治疗后，校正安慰剂影响后，不同剂量muvalaplin组的Lp(a)水平相对基线的降幅分别达到47.6%、81.7%和85.8%。此外，各muvalaplin组中Lp(a)降至125 nmol/L以下的患者比例显著高于安慰剂组。
在次要指标方面，muvalaplin对载脂蛋白B的水平也呈现剂量依赖性降低，但对超敏-C反应蛋白的影响则不明显。安全性评估显示，不良反应发生率与安慰剂组相似，主要包括腹泻、恶心等，均在可控范围内。
研究的主要作者Stephen Nicholls教授表示，目前其他大多数Lp(a)下降药物均为注射剂型，而muvalaplin作为口服药物，为患者提供了更为便利的治疗选择。未来研究将进一步探讨muvalaplin在减少心血管事件发生方面的潜力，以期为心血管疾病的预防和治疗作出贡献。
值得一提的是，全球范围内针对Lp(a)的治疗研发已取得进展。除了muvalaplin，已有多款药物处于研发阶段，其中一半已进入临床3期试验。这些治疗方案多聚焦于心血管疾病和高Lp(a)血症，涵盖了寡核苷酸、基因编辑及口服小分子药物等多样化的治疗形式。
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