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2024年10月24日百时美施贵宝正式宣布，全球首个心肌肌球蛋白抑制剂——迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）现已在中国上市。作为一项创新的治疗方法，它已获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，从而改善他们的运动能力和症状。值得注意的是，这是全球首创及唯一获批用于治疗此类疾病的药物。
北京协和医院院长、EXPLORER-CN的主要研究者张抒扬教授指出：“独特的作用机制使得玛伐凯泰能够对疾病的核心病理生理机制进行靶向治疗，其上市将为国内的梗阻性HCM患者提供更便捷的用药选择，可能重新定义这一群体的治疗前景。”
肥厚型心肌病（HCM）主要由编码肌小节相关蛋白的基因变异引发，常表现为心肌肥厚，尤其是左心室壁。该病可进一步划分为梗阻性和非梗阻性，其中心功能随着左心室流出道（LVOT）梗阻的存在而受损。现有症状如劳力性呼吸困难和胸痛等，及其引起的各种心力衰竭并发症，严重影响到患者的预后及生活质量。
HCM的机理特征在于肌球蛋白与肌动蛋白横桥形成的异常，而传统药物仅能部分缓解症状。迈凡妥®在其中起到的作用是，通过减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过度形成，以此改善心肌功能，临床研究亦证明其显著提升了患者的左心室流出道压差等多项心脏指标。
自百时美施贵宝推出“中国2030战略”以来，迈凡妥®是首个在中国心血管领域获批的创新药物，已被纳入多个重要的国内外心肌病管理指南。然而，由于HCM与其他心脏疾病的症状相似，宣传和认知仍需提升，诊断率不高。对此，百时美施贵宝将通过患者教育项目与多方携手合作，期望在需要长期管理的疾病中取得更理想的治疗目标。
百时美施贵宝副总裁、中国区总裁陈思渊女士表示，随着迈凡妥®正式在国内上市，百时美施贵宝期待通过与政府和社会各界的合作，探索创新支付方式，提高药物可及性，并为更多的患者带来福音。
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