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《柳叶刀》:全球首创干细胞疗法成功修复视力

新药情报编辑 | 2024-11-21 |

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据《自然》杂志报道,三名视力严重受损的患者在进行干细胞移植后,视力显著提高,且改善效果已持续一年多。此外,还有一名患者也接受了同样的疗法,虽视力有改善,但效果并未保持太久。这四名患者是首批接受由重编程干细胞制成的移植物用于角膜损伤修复的患者。相关研究成果已于117日发表在医学权威期刊《柳叶刀》上。

"这项研究是一个令人振奋的突破。美国国立卫生研究院的科学家Kapil Bharti表示。角膜的外层由一种干细胞库维持,当这一重要修复机制耗尽时,就会引发角膜缘干细胞缺乏症(LSCD,导致角膜被瘢痕覆盖,最终引发失明LSCD可能由于外伤、自身免疫疾病或遗传因素导致。

目前,LSCD的治疗方法有限。一种传统方式是从患者健康眼睛中提取干细胞,再植入患病眼部,但这种方法具有侵入性。如果患者双眼均受影响,角膜捐献移植则成为选择,但存在免疫排斥的风险。

来自日本大阪大学的眼科专家西田康二(Kohji Nishida)及其团队通过诱导多能干细胞(iPSC)提供了新的治疗路径。他们从健康捐献者的血液中获取细胞,将其重新编程为类似胚胎的状态,再转化为一层薄而透明的角膜上皮细胞。

20196月至202011月,研究团队为两名女性和两名男性患者进行了手术,这些患者年龄在3972岁之间,均患有LSCD。手术过程中,医生清除了损伤眼角膜的瘢痕组织,将捐献的上皮细胞精确缝合,并覆盖上柔软的保护性隐形眼镜。

在移植后的两年内,四名患者均未出现严重副作用。移植物未形成肿瘤,且无明显免疫排斥现象,即便是两名未服用免疫抑制药的患者情况也如此。所有患者的视力在移植后立即得到改善,患病角膜的损伤面积减少,除了其中一位患者之外,其他人的视力改善效果均得以长时间维持。

当前,多个国际团队也在探索利用iPSC细胞治疗眼疾的方法。Bharti补充道:西田团队的成功表明我们在正确的方向上稳步前进。

 


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