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近日，RiboX Therapeutics（转录本（上海）生物科技有限公司）宣布，其研发的用于治疗放射性口干症的RXRG001疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，即将在美国开展1/2a期临床试验SPRINX-1。这项试验的批准标志着RXRG001成为世界上首个获得FDA批准进入临床试验阶段的环状RNA疗法。这一重要突破标志着环状RNA药物开发过程中的一个里程碑。
SPRINX-1试验将首次在人类中进行，主要评估RXRG001在因辐射而引发口干症及唾液分泌减少的患者中的安全性和疗效。近年来，头颈部肿瘤的发病率不断上升，现已成为全球第六大常见的恶性肿瘤。放射治疗作为头颈部肿瘤的主要治疗手段，常带来唾液腺的损伤，这导致患者出现唾液分泌减少，进而引发一系列口腔健康问题，严重影响患者的生活质量。目前，临床上缺乏有效的治疗措施，过去二十年来没有新药获准用于治疗该病，这显然是一个尚未被满足的医疗领域。
作为全新的RNA疗法，环状RNA在蛋白表达效率、免疫原性、生产及工艺稳定性等方面优势显著。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环状RNA药物，其通过LNP递送，能在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1，以提高唾液流量和流速，从而缓解口干症状。非临床研究已证实，RXRG001展现了持久的疗效和良好的耐受性及安全性。单一次用药后，该疗法能显著增加唾液流量，其效果可持续长达四周。
RiboX首席医学官徐一甄博士对此表示，“放射性口干症是头颈癌患者长期面临的健康挑战，尽管放射治疗提高了患者生存率，但对唾液腺的长期损害却严重影响了患者的生活质量。我们相信，RXRG001将为这些患者提供有效和持久的治疗选择。我们对即将展开的临床试验充满期待，并希望能进一步验证其安全性和有效性。”
RiboX联合创始人兼首席执行官张巍怡博士也表示，“RXRG001获得FDA的临床试验许可是对我们在环状RNA领域研发能力的高度认可。我们将继续利用环状RNA在治疗应用中的独特优势，全力推进RXRG001的临床开发，为全球患者带来更多创新治疗方案。”
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