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2024年9月25日，辉瑞宣布将在全球范围内自愿撤回所有用于治疗镰状细胞病（SCD）的Oxbryta（voxelotor）药物。除此之外，辉瑞还决定暂停所有正在进行的voxelotor临床试验和全球扩展访问计划。
据悉，此次撤回决定是基于现有的全部临床数据，这些数据表明，对于SCD患者而言，Oxbryta的整体收益已无法超过其所带来的风险。具体来说，患者在使用该药后出现的血管闭塞危象和致命事件有所增加，需要进一步的评估和分析。
辉瑞公司已将这些发现通知了相关的监管机构，并决定立即停止Oxbryta的分销和市场上的销售。同时，他们还将与临床医生一起探讨替代治疗方案，继续分析和评估现有数据，以确保患者安全。
值得一提的是，该决定是在欧洲药品管理局（EMA）召开会议审查Oxbryta安全性的前一天做出的。EMA在周四提议暂停Oxbryta的许可，其审查的原因是在两项研究中发现，试验组的死亡人数高于预期，并且使用Oxbryta的患者比使用安慰剂的患者死亡人数更多。
辉瑞在镰状细胞病领域投入巨大，自2022年以54亿美元收购Global Blood Therapeutics以来，该公司希望通过Oxbryta及另外两款在研药物实现每年超过30亿美元的销售额。然而，2023年Oxbryta的全球销售额为3.28亿美元，2024年第二季度的销售额为9200万美元。
尽管Oxbryta的市场表现和安全性评估不尽如人意，但辉瑞旗下子公司Global Blood Therapeutics的两款在研药物——inclacumab和osivelotor（GBT-601）已经进入3期临床试验。其中，osivelotor被视为Oxbryta的潜在接任者，在最新的试验中显示出积极的结果。在一项包括35名SCD患者的2/3期研究中，使用100mg和150mg剂量的两组患者，其血红蛋白水平平均提高了3g/dL。
镰状细胞病是一种遗传性血液病，由红细胞内血红蛋白S（HbS）聚合导致红细胞镰状化，从而引发血管炎症和溶血性贫血。病情的加重可导致急性疼痛危象，甚至中风等终末器官损伤。全球每年约有500万人死于该疾病。
在现有的SCD治疗方案中，选择依然有限。最早获批的治疗药物是Hydroxyurea，但其副作用较为严重，限制了广泛使用。Emmaus Medical的Endari于2017年获得FDA批准，是20年来首个SCD新药；诺华的Adakveo在2019年获批，是首个靶向治疗SCD的药物。Global Blood的Oxbryta同样在2019年获批。然而，最近bluebird bio的Lyfgenia和Vertex与CRISPR Therapeutics合作开发的Casgevy于2023年12月相继获得批准，成为镰状细胞病治疗的最新突破，但其高昂的治疗费用限制了普及。
辉瑞此次撤回Oxbryta，不仅对公司经济造成冲击，也使得SCD治疗的选择进一步减少。尽管基因治疗技术给患者带来了新的希望，但高昂的费用仍是实现广泛应用的障碍。
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