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近期，enGene公司公布了其创新非病毒基因疗法detalimogene voraplasmid（detalimogene）的令人振奋的成果。在一项关键研究中，该疗法被用于治疗高风险、对卡介苗（BCG）无应答，并伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。据分析显示，高达71%的受试者实现了完全缓解（CR）。公司计划在2026年中期为detalimogene提交生物制品许可申请（BLA）。
在所有癌症类型中，膀胱癌的发病率相当高。其中，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）占所有膀胱癌病例的75%以上。尽管卡介苗（BCG）免疫治疗已成为NMIBC的标准治疗方式，但30多年来，BCG治疗后60%的复发和进展率依然未能满足患者的医疗需求。最终，大多数对BCG无响应的NMIBC患者将不得不接受膀胱切除手术，这不仅涉及膀胱，还包括周围器官的同时切除。
LEGEND试验是一项多队列研究，旨在评估detalimogene在高风险、对BCG无应答、伴有原位癌的NMIBC患者中的效果与安全性。患者按周期性在第1、2、5、6周接受800 µg/mL detalimogene的膀胱内注射，最多可进行4个周期，接着在第3、6、9、12个月进行疗效评估。本研究的主要终点是评估在第12个月达到完全缓解（CR）的患者比例。
在LEGEND研究的初步结果中，21例患者在第3个月时接受了评估，其中17例患者在第6个月时持续评估。结果显示，任何时间点的完全缓解率为71%；第3个月时的完全缓解率为67%；而第6个月时则为47%。整体来看，患者对detalimogene的耐受性较好，没有因治疗相关不良事件停药的情况发生。
Detalimogene曾被称为EG-70，是由enGene公司基于其DDX平台开发的一种新型非病毒基因疗法。此疗法通过壳聚糖衍生物将DNA或RNA递送至粘膜组织。Detalimogene利用质粒编码两种RIG-I激动剂来激发先天免疫系统，同时通过IL-12来刺激适应性免疫系统。通过同时刺激免疫系统的这两个分支，这种治疗在膀胱癌的临床前模型中显示出明显的肿瘤退缩效果，并且能够诱导有效的免疫记忆。
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