点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近年来，mRNA-LNP技术与免疫细胞治疗、基因编辑等领域的快速进展，为许多尚未攻克的疾病治疗提供了新的途径。这些技术开发的多款药物已成功上市，显示出巨大潜力。其中，mRNA-LNP技术作为一颗新星，迅速吸引了公众的注意，特别是在COVID-19疫苗研发中展现了独特优势。然而，国内在mRNA-LNP免疫治疗产品的标准化方面仍存在空白，为响应国家政策推动产业发展，亟需出台相关标准进行指导。
值得关注的是，由中国食品药品企业质量安全促进会主导制定的《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055-2024）将在2024年10月03日正式实施。该指南详细阐述了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的技术路线、制备工艺、检验方法、质控要点及功能验证等方面的内容。同时，指南还对研发和生产所需的管理、组织、人员、设施设备及物料等提供详细要求，以明确科研机构和生产企业的技术指导和产品规范，特别是在技术路线选择和质量控制指标方面，提出了具体要求，致力于推动mRNA-LNP技术的持续创新和优化。
一方面，mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂质纳米颗粒）是一种将mRNA与LNP结合用于药物递送或疫苗接种的技术。mRNA是指导细胞生产特定蛋白质的分子，而LNP则是基于脂质成分的纳米载体，负责递送mRNA分子。具体操作中，LNP通过静电作用与带负电的mRNA分子结合，形成稳定复合体。当mRNA-LNP进入细胞时，与细胞膜发生融合，释放mRNA到细胞内。此后，mRNA与细胞的核糖体结合，指导细胞生产出特定的蛋白质，如抗体或其他治疗性蛋白质。
另一方面，《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》作为国内首个此类标准，填补了行业空白，提供清晰且具操作性的规范，对突破行业关键技术瓶颈、抢占科技和产业革命制高点、推动行业高质量发展具有重大意义。指南详细列出了mRNA-LNP制品在质量控制方面的具体指标，包括从鉴别、含量、理化特性到生物学活性及安全性多个方面。例如，mRNA序列通过DNA测序进行确认，含量包括mRNA含量、包封率及递送系统组分的多样化检测。理化特性检测如粒径、PDI、Zeta电位等指标则确保产品稳定性与均匀性。此外，生物学活性通过ELISA进行蛋白翻译的功能评估，而在安全性方面，强调无菌、内毒素及异常毒性检测，确保产品安全。纯度及工艺相关杂质检测亦严格遵循药典指导，确保产品质量。
该指南的标准信息如下：标准号为T/FDSA 0055-2024，中文名称为《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》，英文名称为Guidelines for the development of Cell immunotherapy products based on mRNA-LNP technology，发布日期为2024年09月03日，实施日期为2024年10月03日。归口单位是中国食品药品企业质量安全促进会，主要起草单位包括多个国家和行业的重要科研机构和企业。
这个文件提供了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的基本原则和指导建议，适用于科研机构和生产企业开发CAR-T或CAR-NK细胞等免疫治疗产品。从组织和人员配备、设施设备到技术路线与质量控制，文件详尽地涵盖了开发过程中的关键点。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
