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9月23日，诺华的「盐酸伊普可泮胶囊」被中国药品审评中心（CDE）拟纳入优先审评，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）。伊普可泮（Iptacopan，Fabhalta）是一款创新的补体因子B（FB）抑制剂，与补体旁路途径中的FB结合，调节C3的裂解和下游效应物的产生，从而控制C3b介导的血管外溶血和补体末端介导的血管内溶血。
目前，伊普可泮已在美国获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和IgA肾病，市场表现出色，2024年上半年销售额达到2800万美元。在中国，伊普可泮于2024年4月获批治疗成人PNH，并在8月提交了第二项适应症申请。此次C3肾小球病的申请是该药物在国内的第三项适应症申请，也是其在全球首次为该适应症申请上市。如果顺利通过审评，伊普可泮有望成为首个针对C3G的补体替代疗法。
在已公开的三期临床试验APPEAR-C3G的中期结果中，伊普可泮加上支持治疗对C3G患者的蛋白尿显著减少，达到了35.1%的减少率（p=0.0014），并显示出临床和统计学意义。同时，肾小球滤过率（eGFR）在次要终点的数据也有所改善。安全性分析显示，伊普可泮无新的安全信号，表现出良好的安全性。
此外，伊普可泮还在开发用于治疗其他疾病，如IgA肾病、膜性肾病、非典型溶血尿毒综合征和重症肌无力，显示出广泛的治疗潜力。
C3肾小球病（C3G）是由先天性或获得性因素引起的罕见肾小球疾病，主要包括致密沉积病（DDD）和C3肾小球肾炎（C3GN）等类型。数据显示，每100万人中仅有1至2例C3G患者。C3G患者由于替代补体途径过度激活，C3蛋白沉积在肾小球中，导致炎症和肾小球损伤，并可引发蛋白尿、血尿和肾功能下降。约50%的患者在诊断后10年内会进展为肾衰竭，需要透析或肾移植，其中超过55%的患者在移植后会经历疾病复发。目前，C3G尚无特异性治疗方法，主要治疗手段包括血浆置换、免疫抑制、肾移植和抗C5抗体等对症支持治疗。
除了伊普可泮，全球还有多款药物被开发用于治疗C3G，如Apellis Pharmaceuticals 公司的Pegcetacoplan。今年，Pegcetacoplan在C3G领域取得了新的进展，其三期临床试验显示，Pegcetacoplan能够有效减少蛋白尿，并将于2025年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA）。另一款在研药物SGB-9768由圣因生物开发，靶向补体C3蛋白，有望在治疗频率和药效持久性方面取得突破。
总结来看，C3G作为一种罕见且严重的肾小球疾病，治疗手段有限，但补体药物的研发为其治疗带来了新的希望。诺华的伊普可泮和Apellis的Pegcetacoplan均在治疗C3G方面取得了积极成果，有望为C3G患者提供新的治疗选择。
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