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9月23日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，诺华（Novartis）旗下盐酸伊普可泮胶囊的新适应症上市申请拟被纳入优先审评程序，适用于治疗成人患者的C3肾小球病（C3G）。伊普可泮胶囊是一种特异性补体B因子口服抑制剂。对于C3G这一适应症，该药品此前已被CDE列为突破性治疗品种。
伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）作为口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能够有效抑制补体替代通路中的因子B的功能。其独特的作用机制使其能够在治疗替代通路功能异常引发的多种疾病的同时，不损害其它补体通路介导的免疫反应，从而降低患者感染风险。该产品曾被Evaluate行业媒体评选为十大值得关注的潜在重磅疗法之一。
在全球范围内，伊普可泮已于2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首款口服单药疗法。今年8月8日，美国FDA再次批准了伊普可泮的新适应症，作为降低蛋白尿水平的治疗方案，适用于有迅速进展风险的成人IgA肾病（IgAN）患者。
在中国市场，伊普可泮于今年4月获得NMPA批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。今年8月，该产品的第二项适应症上市申请亦获CDE受理。本次是伊普可泮在中国的第三项上市申请，旨在用于成人C3肾小球病（C3G）患者的治疗。
根据诺华今年7月发布的资料，已经公布的3期临床试验APPEAR-C3G的中期结果显示，在C3G患者中，伊普可泮在治疗6个月后，较安慰剂将患者的蛋白尿水平降低了35%。诺华此前公开表示，伊普可泮可能成为首个针对C3G替代补体途径的潜在治疗新药。
C3肾小球病是一种罕见且严重的原发性肾小球肾炎，以补体系统失调为特征。公开资料显示，多数C3肾小球病患者最终需要依赖肾脏透析或移植来维持生命，目前该病仍缺乏获批的特效疗法，患者面临极大的未满足临床需求。
此次伊普可泮在中国拟纳入优先审评，标志着该药品有望加速上市，惠及更多患者。
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