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2024年9月19日，Vanda Pharmaceuticals再次因FDA的决定而感到愤懑不平。公司在新闻稿中明确表达了对FDA拒绝其药物曲地匹坦（Tradipitant）用于治疗胃轻瘫的决定深感不满，并直言该决定缺乏合理性。
曲地匹坦是一种神经激肽-1（NK-1）受体拮抗剂。Vanda表示，在提交新药申请（NDA）时，已提供了大量科学证据，证明该药物的有效性和安全性。具体证据包括两项安慰剂对照研究的结果、一项开放标签研究的数据以及真实世界的使用经验。然而，FDA在其批准拒绝函（CRL）中指出，曲地匹坦仍需进行额外研究。这一决定在Vanda看来忽视了现有的临床证据和专家意见，并且要求进行与当前医学实践和科学认知不一致的附加研究。
此外，Vanda还指出，FDA在处理曲地匹坦NDA时，超出了法定的时间限制。《食品、药品和化妆品法案》规定，FDA应在收到NDA后180天内做出决定，而实际延迟了超过185天。对此，Vanda在新闻稿中透露，他们多次请求召开专家咨询委员会，但都未得到回复。同时，接受曲地匹坦治疗的患者也已提交公民请愿，敦促FDA重新考虑其立场。
尽管如此，FDA的拒批决定已成事实，并且直接影响了Vanda的股价，在消息发布当天的盘前交易中大跌超过15%。值得注意的是，Vanda并未在新闻稿中详细披露CRL中的具体拒批理由。
市场观察人士认为，FDA的拒批并不意外。首先，在曲地匹坦的关键临床试验中，其III期VP-VLY-686-3301研究未能达到主要终点。而且，在毒理学数据方面，Vanda未能提供9个月的毒性犬研究数据，而是基于非动物临床前数据。Vanda对此的解释是，这是说服FDA放弃动物研究的重要里程碑。然而，FDA明显并不认同这一点。
此前，Vanda还曾披露过FDA对曲地匹坦NDA的“初步通知”，指出存在可能影响最终审评结果的缺陷。这也是Vanda对FDA反应强烈的原因之一，尤其是在胃轻瘫这一领域自1979年以来尚无新药上市，而现有的治疗药物甲氧氯普胺存在严重副作用。因此，胃轻瘫治疗市场的空白使Vanda对于曲地匹坦的失败感到失望。
此外，Vanda公司与FDA之间的关系历来紧张。2018年，FDA部分暂停曲地匹坦的临床研究，要求提供更多动物毒理数据，而Vanda则将FDA告上法庭。类似的对峙在Vanda试图获得其药物Hetlioz的新适应症批准时也发生过。
Vanda的股价近期为4.61美元/股，该公司最近还成功阻止了一次溢价超过90%的收购要约。尽管如此，Vanda仍计划继续推动曲地匹坦的上市，并将在今年晚些时候提交其用于预防晕车呕吐的NDA。
作为一款有待解决临床空白的药物，曲地匹坦是否会在未来经过FDA的批准，我们将拭目以待。
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