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近日，辉瑞公司宣布，其研发的针对生长分化因子-15（GDF-15）的单克隆抗体ponsegromab在II期临床研究中取得了显著成果。该研究证明，与安慰剂组相比，接受ponsegromab治疗的癌症恶液质和GDF-15水平升高患者体重明显增加。恶液质是一种常见的、危及生命的消耗性疾病，对癌症患者的生活质量有严重影响。上述研究结果已在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上通过口头报告形式发布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
杜克大学癌症研究所的Jeffrey Crawford教授，这项研究的主要负责人表示，“恶液质在癌症患者中十分普遍，常伴随体重减轻、身体功能下降，最终导致不良预后。尽管这一问题严重，但目前缺乏有效的治疗方案。此项研究表明，接受ponsegromab治疗的患者体重、肌肉质量、生活质量和身体功能均有所改善，为开发新的靶向治疗方法带来了希望。”
II期临床研究共纳入了187名患有非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌的受试者。研究结果显示，与安慰剂相比，所有治疗组患者接受ponsegromab治疗12周后体重显著增长：100毫克治疗组为2.02%（95%置信区间，-0.97至5.01%），200毫克治疗组为3.48%（95%置信区间，0.54至6.42%），400毫克治疗组为5.61%（95%置信区间，2.56至8.67%）。特别是400毫克治疗组患者的食欲、恶液质症状、体力活动及骨骼肌指数均有明显改善。使用ponsegromab未发现显著的不良趋势：安慰剂组中8.9%的患者出现了与治疗相关的不良事件，而ponsegromab组则为7.7%。
辉瑞研究和早期开发部负责人Charlotte Allerton表示：“Ponsegromab是辉瑞自主研发的药物，充分展示了我们在科学领域的专业知识转化为患者福祉的实力。GDF-15在癌症恶液质及其他严重疾病中具有重要影响，这项研究结果表明我们找到了一种有效阻断GDF-15的机制。同时，作为辉瑞心脏代谢产品管线的一部分，我们期待进一步推进这项研究，以应对不同的体重管理需求。”
基于这些积极结果，辉瑞公司正与监管机构商讨下一步开发计划，目标是在2025年启动注册研究。此外，针对心力衰竭（HF）和血清GDF-15浓度升高患者的II期临床研究（NCT05492500）也在进行中。
关于癌症恶液质的II期临床研究：
本次II期临床研究（NCT05546476）的主要目的在于评估ponsegromab对非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌患者的体重影响，这些患者均患有恶液质且血清GDF-15浓度升高（>1500 pg/mL）。次要和探索性终点包括食欲、恶液质症状、体力活动和腰椎骨骼肌指数（LSMI）的变化。研究共招募了187名患者，每四周接受一次100毫克、200毫克或400毫克剂量的ponsegromab注射，或安慰剂注射，共持续12周。
关于恶液质：
恶液质是一种复杂、致残且致命的代谢性疾病，全球约有900万人受到影响。体重和肌肉减少等症状使患者难以耐受癌症和心力衰竭等慢性疾病的治疗，严重影响了生活质量。在癌症患者中，恶液质不仅降低治疗效果，还被认为是导致生存率下降的主要原因之一，高达30%的癌症相关死亡与恶液质有关。目前，美国食品药品监督管理局尚未批准任何用于治疗恶液质的方法。
关于Ponsegromab：
ponsegromab是一种在研单克隆抗体，通过靶向GDF-15治疗恶液质。此前的1b期研究已经证明了其机制有效性，并观察到其对非结合循环GDF15水平的显著抑制作用，显示出令人鼓舞的疗效数据，包括体重增加和患者报告结局的改善。
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