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在今年9月21日的第十个世界骨髓捐献者日，我们关注到骨髓捐献及异基因造血干细胞移植技术的不断进步，为白血病、淋巴瘤等严重血液病患者带来了新的生命希望。然而，尽管造血干细胞移植开启了患者生存的“第一扇大门”，术后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却成为他们面临的“第二道难关”，亟需寻求再次转机。
18岁的张虹（化名）便是其中之一。在成功进行了造血干细胞移植后，她遭遇了cGVHD，从最初的皮肤排异，逐步扩展到肝脏和肺部，终至需依赖氧疗机维持正常呼吸。多种治疗方案未能控制她的病情，身心受到了极大打击。张虹坦言：“原以为手术成功后可以重返校园，没想到各种排异反复无常，令我对未来满怀恐惧。”
根据国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛教授的介绍，cGVHD可分为早期炎症、引发免疫失调及组织纤维化三个阶段。cGVHD的治疗目标既要实现免疫稳态，预防纤维化，又需逆转已经发生的纤维化，尤其是对受累器官进行直接治疗。免疫稳态与纤维化逆转是治疗cGVHD的核心。
目前，我国移植后患者发生cGVHD的概率高达30%-70%，该病已成为异基因造血干细胞移植后2年以上非复发性死亡的首要原因。许多器官如肺部、眼部、皮肤等可能因cGVHD受累，但由于早期症状不明显，常被忽视，50%的cGVHD患者在确诊时已是中至重度。
在当前治疗策略中，抗纤维化治疗是cGVHD管理的重点之一。随着ROCK2靶点的发现，cGVHD的治疗从传统的免疫抑制转向免疫稳态。ROCK2抑制剂不仅可实现免疫稳态，并且能通过阻断成纤维细胞的分化及诱导肌成纤维细胞的凋亡，具备逆转纤维化的双重机制。这种创新疗法填补了二线及以上治疗的空白，为cGVHD治疗提供了新“武器”。
在规范化治疗的帮助下，张虹在医生综合评估后接受了针对纤维化的创新靶向治疗，并在几个月后逐步摆脱了氧疗机的依赖，甚至可以平地行走30分钟左右，慢排症状也有所减轻。规范化治疗只是术后管理的一部分，术后随访及日常护理同样不容忽视。
近年来，中国的骨髓移植技术飞速发展，异基因造血干细胞移植年均增长率达10%。2023年我国完成了14,952例移植案例，位居全球第一，但移植后并发症识别和管理仍面临巨大挑战，尤其是各地区间医疗水平的差异，使患者的生活质量和远期生存仍有待提高。
为改善这一局面，造血干细胞移植术后随访规范化管理项目正式启动。项目以标准化、示范化、区域一体化为建设蓝本，通过全国专家领衔，15家省级单位引领的1+N模式，预计首批覆盖14个省份，辐射120家区域中心，意在优化治疗过程、提高随访标准，改善患者生活质量。
吴德沛教授表示，该项目不仅关注行业痛点和医患所需，更希望打造移植术后管理生态，提高患者生存质量，实现全面的诊疗管理。目前，中国造血干细胞移植正在向更高质量全链路发展，更多cGVHD患者的逆转新生正在逐步实现。
期待通过前沿创新与规范化管理双管齐下，我们能够为cGVHD患者带来新的希望。亟需指出的是，本文所包含的信息仅供传递前沿医药发展信息，不构成对任何药物或治疗方案的推荐，具体疾病诊疗请遵从专业医疗人员的指导。
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