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近日，国家药品审评中心网站披露，重庆药友制药有限责任公司已提交诺西那生钠注射液的4类仿制上市申请，成为国内首家申报该产品的企业。
作为全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，诺西那生钠的首仿产品出现，必将对SMA的治疗格局产生深远影响。
诺西那生钠：SMA治疗的革新药物
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种遗传性神经肌肉病，其核心机制与位于人类5号染色体上的两个基因SMN1和SMN2密切相关。这些基因决定了关键的SMN蛋白的水平，而SMN蛋白对于神经元的健康至关重要。大部分SMN蛋白（85%-90%）由SMN1基因产生，剩余的10%-15%由SMN2基因贡献。
当SMN1基因突变导致SMN蛋白不足时，可引起脊髓中运动神经元的丧失，最终导致肌无力和肌萎缩等症状。SMA根据SMN2基因的复制数量可以分为五种类型，表型越严重，SMN2拷贝数往往越少。
为了应对这一疾病，自SMN1和SMN2基因被发现以来，众多制药企业展开了针对SMA的药物研发。2016年，美国渤健公司的诺西那生钠注射液 (Nusinersen Sodium) 被FDA批准上市，成为全球首个精确靶向治疗SMA的药物。作为一种反义寡核苷酸 (ASO)，诺西那生钠能改变SMN2基因的剪接过程，提升SMN蛋白的产生，并通过鞘内注射的方式将药物直接运输到脑脊液中。
在ENDEAR的III期研究中，诺西那生钠显著提高了1型SMA患者的无事件生存率与总生存率，并显著改善了患者的运动功能。一些早期确诊并接受治疗的患者，其运动发育甚至接近正常儿童的水平。2018年，诺西那生钠被列入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年在国内获批上市。然而其高昂的价格（一针70万元）使不少患者望而却步。经过2021年医保谈判，诺西那生钠价格降至3.3万元一针，惠及更多患者。
此次重庆药友制药成为国内首家申报诺西那生钠仿制上市的企业，这无疑是对国内SMA治疗的重大助力。
既有创新疗法的市场竞争
目前，SMA领域已有三种创新疗法。除诺西那生钠注射液外，2019年5月，诺华的基因治疗药物Zolgensma获FDA批准，成为全球第二款SMA治疗药物；该药物通过基因疗法可使患者实现长期缓解或治愈。2020年，Evrysdi（利司扑兰）作为首款口服SMA药物获FDA批准，其价格较低且服用便捷，改善了患者的依从性。
随着Evrysdi在2021年进入中国市场，其每年治疗费用在30-100万间。SMA的全球发病率为10万分之6，中国每年新增约850例患者，总患者人数在25000人左右。这一市场的激烈竞争使得制药企业纷纷加快其产品和服务的推进。
此次重庆药友制药的申报，使其有机会在这一细分市场中占据重要地位，引发行业的高度关注。
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