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近日，诺诚健华宣布了一项重要临床研究进展。9月8日，诺诚健华与美国食品药品监督管理局（FDA）就其BTK抑制剂奥布替尼用于多发性硬化（MS）治疗的2期临床研究完成情况进行了审议。双方同意启动奥布替尼在原发进展型多发性硬化（PPMS）患者中的3期临床试验，并建议同步开展奥布替尼治疗继发进展型多发性硬化（SPMS）的3期临床研究，以满足MS患者目前未被满足的医疗需求。
多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和组织损伤，进而破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。患者会表现出肌无力、疲劳和视力受损等症状，并可能最终导致残疾。MS通常在患者20至40岁时初次发病，成为该年龄段人群非创伤性残疾的主要原因之一。
根据多发性硬化国际联合会（MSIF）的数据显示，全球有超过280万人受到MS的影响。大部分患者最初被诊断为复发缓解型多发性硬化（RRMS），其中许多人最终发展为继发进展型多发性硬化（SPMS）。大约15%的MS患者则被诊断为原发进展型多发性硬化（PPMS），其特点是疾病症状从一开始便持续恶化，而无明显的复发或缓解。针对进展型多发性硬化（PMS）的有效治疗方法仍然缺乏，这是由于中枢神经系统干预难度大及特定神经病理过程复杂，因此这一领域的医疗需求至今未能完全满足。
根据诺诚健华的新闻稿，奥布替尼是一种具有高选择性且可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能够在中枢神经系统内实现高靶点占有率。BTK是B细胞受体信号通路中的重要激酶，对于包括B淋巴细胞、巨噬细胞和小胶质在内的多种参与MS病理过程的免疫细胞的发育和功能至关重要。因此，BTK抑制剂有望为MS及其他自身免疫性疾病提供新颖的治疗策略。
在血液肿瘤领域，奥布替尼已在中国获批用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤(MCL)和边缘区淋巴瘤（MZL）治疗。在自身免疫性疾病研究方面，奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的3期注册临床试验正在快速推进中。奥布替尼治疗多发性硬化（MS）的全球2期临床研究和在中国治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期研究已获得概念验证（PoC），治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的2期临床试验也在进行中。
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