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近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布最新公告，诺华公司（Novartis）申请的新适应症盐酸伊普可泮胶囊正式获受理。尽管具体适应症尚未透露，但业内推测可能为C3肾小球病。
盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan, LNP023）是一种特异性补体B因子口服抑制剂，能够有效阻断补体替代通路中的因子B活动。该药物被认为能在不妨碍其他补体通路发挥抗微生物感染免疫作用的前提下，治疗多种由替代通路功能异常引起的疾病，减少患者感染风险。行业媒体Evaluate曾将其列为十大潜在重磅疗法之一。
在全球范围内，该药物于2023年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的口服单药疗法。2024年8月8日，FDA再次批准其新适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，特别是那些有疾病迅速进展风险的患者。
在中国，盐酸伊普可泮胶囊已于今年4月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。今年8月，其第二项适应症上市申请也已获CDE受理，而此次为第三次在中国申报上市。
根据诺华披露的3期临床试验APPEAR-C3G的中期结果显示，在C3肾小球病（C3G）患者中，该药物在治疗6个月时，相较于安慰剂，能将蛋白尿水平降低35%。诺华预计将在2024年下半年递交该产品治疗C3G的上市申请，因而推测此次提交的适应症即为C3肾小球病。诺华此前曾表示，这是针对C3G替代补体通路的首个潜在治疗方式。
依据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网的信息，盐酸伊普可泮胶囊在中国已有超过10项临床研究正在进行，3期临床研究涉及的适应症包括：非典型溶血尿毒综合征、C3肾小球病、IgA肾病、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等。
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