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国内首个！锐正基因罕见病基因编辑疗法在美获批临床
2024年9月2日，锐正基因宣布，其自主研发的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）产品ART001获得美国IND申请通过。这标志着ART001成为中国首个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。
ART001是中国首个进入人体临床试验的非病毒载体基因编辑药物，目前正在中国进行临床Ⅰ期试验。这次获得美国FDA的IND批准，使ART001成为全球同类药物中唯一区同时获得中美两国临床试验许可的产品。
与其他同类产品不同，ART001在临床试验中未出现任何输注相关反应，在基因编辑脱靶编辑安全性方面表现优异。ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。综合来看，ART001在安全性和药效方面具有成为最佳同类药物的潜力。
目前，全球在基于非病毒载体的体内基因编辑领域还没有产品上市，美国仅三家公司，包括锐正基因在内，获得了临床试验许可。
沙砾生物TIL细胞疗法在美获批临床
2024年9月1日，沙砾生物宣布，旗下GT201肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗注射液获得美国FDA临床试验许可。
GT201是全球首款带有膜结合IL-15复合物的编辑型TIL，该产品通过基因编辑增强T细胞功能，提高TIL在体内的存续性和抗肿瘤能力。
此前，GT201在中国进行的I期临床研究中展现出优秀的安全性和良好的临床疗效。未观察到与GT201 TIL细胞直接相关的严重不良事件，而所有不良反应在14天内消失或降至2级及以下。非小细胞肺癌患者在接受GT201治疗后，疾病控制率达到了100%。GT201细胞在体内稳定扩增，存续时间超过6个月。
诺和诺德（纽交所代码：NVO）近日在《柳叶刀》上发布了司美格鲁肽（Ozempic/Wegovy）四项临床试验的最新数据，总共涉及3743名患者数据，表明该药物对射血分数轻度降低或保持不变的心力衰竭患者有显著益处。
每周使用一次2.4mg司美格鲁肽治疗，研究结果显示，司美格鲁肽治疗组的患者发病率为5.4%，对比安慰剂组的7.5%。用药组患者的心血管疾病合并死亡或心力衰竭事件恶化风险降低了31%。
此外，司美格鲁肽使心力衰竭恶化风险降低了41%，而对心血管死亡率无显著影响。治疗组和安慰剂组因不良事件而中断治疗的发生率分别为21%和13.9%。
司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，在美国获批用于肥胖治疗及降低超重和已确诊心血管疾病患者的心血管风险，商品名为Wegovy；用于治疗2型糖尿病的商品名为Ozempic。
诺和诺德在其2024年第二季度财报中表示，Wegovy作为心力衰竭患者治疗的申请已被撤回，并计划于2025年重新递交申请，以增加FLOW试验的数据并确保数据的完整性。
葛兰素史克前CEO入职BioAge Labs
BioAge Labs近日宣布，前葛兰素史克（GSK）首席执行官Jean-Pierre Garnier加入公司，担任董事会主席。Garnier在其职业生涯期间曾担任多家生物科技公司的领导职位，包括Actelion、Cellectis和Idorsia。
BioAge Labs成立于2015年，专注于研究衰老和与年龄相关的疾病。公司在2020年融资9000万美元，以及在2024年2月完成1.7亿美元D轮融资，以推进其apelin受体激动剂BGE-105（azelaprag）与GLP-1药物联合使用的新型口服减肥药开发。
罗氏诊断在华最大单笔投资项目落地苏州
罗氏诊断产品（苏州）有限公司与苏州工业园区管委会近日签署了新的投资项目协议，首期投资30亿元人民币，预计将于2028年正式投产。这是罗氏诊断在华最大的单笔投资项目。
新项目将用于罗氏诊断新厂房建设和关键产品的本地化生产制造。罗氏诊断自2015年在苏州成立以来，不断扩展其在华产业链，本次投资将进一步加大其对中国市场的投入。
国家药品监督管理局发布第八十二批化学仿制药参比制剂目录
2024年8月30日，国家药品监督管理局发布了《仿制药参比制剂目录（第八十二批）的通告》，新增25个品规药品，同时对既往批次的8个品规进行了增补和名称调整。
海南省人民政府发文推动数字健康经济
海南省人民政府发布了《海南省数字健康体系与数字健康经济高质量发展三年攻坚行动计划（2024-2026年）》，力争到2026年底形成全国领先的数字健康体系，丰富创新场景，并实现健康医疗数据的开放和转化。
该行动计划设置了包括代谢疾病、康复、疼痛等领域的创新场景，并支持数字疗法的应用及国际医疗服务平台的搭建。此外，计划推动老年认知障碍、儿童孤独症等领域的产业集群形成，并强化数字健康产品的知识产权保护。
全国19省市和新疆兵团将辅助生殖纳入医保报销
截至2024年9月1日，中国全国已有19个省市和新疆生产建设兵团将辅助生殖技术纳入医保报销范围。这一政策覆盖了从北京到西藏的众多省区，旨在减轻患者经济负担，促进生育率提升。北京在2023年7月1日重新开始执行将16项辅助生殖技术项目纳入医保报销的政策。
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