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尽管经历了英矽智能撤回申请的挫折，但国内行业在2024年迎来了首个人工智能（AI）制药公司——晶泰科技。自6月赴港上市以来，晶泰科技的股价上涨了近14%，市值约为225亿港元。这一表现无疑重振了市场对以AI技术驱动药物开发的信心。
在过去的十年中，数百家旨在“颠覆”制药领域的AI初创公司涌现。然而，有些过度炒作，有些经历了失败或已转型为传统生物技术公司。去年，接连的负面消息使AI制药的探索几近低谷。但同时，AI技术介入制药的门槛已大大降低，英矽智能首席执行官Alex Zhavoronkov也在文章中试图证明，AI在药物发现中的作用并未被夸大。
Alex Telford同样持有乐观态度。他创立了Convoke，旨在帮助生物技术公司和制药公司整合信息，提高新药开发效率。在他看来，AI无疑是值得关注的重要领域。纵观历史，创新往往来自那些“不按套路出牌”的人，而Telford认为AI制药公司就是现代版的“门口的野蛮人”。
对于这种新型Biotech，我们应寄予何种期待？
2013、2014年前后，深度学习（DL）革命初期，AI制药先驱公司花了数年时间试错、发表论文，逐渐明确了一些标准。近期，Telford与多家生物技术公司讨论其AI和数据战略，他注意到，制药公司正在出现分化，形成两大阵营。
第一类是建立在全新生物学见解上的Biotech。例如，发现遗传性疾病家族或开发编辑DNA的细菌蛋白质。这类公司往往寿命不长，因为药物开发成本高而且失败风险大，只有一两次成功机会。投资者难以将资金投入这些持久的运营项目，独立推出多种药物几乎是痴人说梦。
相比之下，第二类Biotech则以计算、机器学习和大量数据为核心，借助高质量大数据分析和机器学习，开发新药的成本和时间进一步减少。据Forbes报道，AI可以将制药研发成本降低近70%。
新型Biotech的出现并非新鲜事，计算生物学家在学术界已经崭露头角十多年。计算生物学作为一种工具兴起，最初仅辅助研究，但如今已成为许多基金的主要研究者。计算生物学家的影响力也逐渐延伸到产业，担任领导职务的例子越来越多。
随着软件与生物学的融合，未来将由这种结合来定义。计算生物学提供了普遍的洞察力，通过大量数据的学习，研究人员可以发现隐藏的结构，用于药物开发。DeepMind旗下的Isomorphic Labs也将AlphaFold应用于药物发现，旨在利用计算数据生成真正可编程的药物。
即便如此，市场仍以临床上的成功评判公司。Telford指出，二类Biotech需要资金投入AI平台，将药物资产推进临床开发，这需要大量资金。他担心，这些公司可能在学会可靠地“获得比投入更多的回报”之前耗尽现金。
第二类Biotech面临的挑战也不少，即使拥有精巧的计算药物发现平台，仍可能受药物开发过程其他部分的阻碍。从发现、开发到监管批准，需要数以千计的步骤。Telford表示，即使用AI实现了部分流程自动化，其他流程若仍依赖原方法，结果仍然不理想。
这些带来灵活性的药物发现平台亦挑战管理能力。生成大量候选化合物的同时，开发工作也成倍增加。然而，AI制药公司更有动力解决这一问题。AI制药公司本质上为技术公司，由技术专家领导，并辅以软件开发人员、数据工程师和机器学习专家。
这些公司有可能更低成本、更快速地抓住新机遇，通过建立自动化系统，AI制药公司将从临床前研究到临床，再到上市一步步推进，而无需摧毁旧流程重新开始。
制药行业或许将迎来类似SpaceX的颠覆性变革。20世纪70年代至2010年，将火箭发射到近地轨道的成本一直高昂，而SpaceX通过垂直整合设计和制造、简化组件及制造可重用助推器，将发射成本降低了90%。药物开发的知识工作同样可能因AI技术而迎来效率革命。
Zhavoronkov指出，AI发现的药物在进入临床阶段需严格遵循FDA规定，提供令人信服的安全性和有效性证据。他预测，这一突破将在2026年至2029年间实现。
老牌MNC如赛诺菲等巨头，已经对全运营的自动化进行大规模投资，与Formation Bio和OpenAI合作。赛诺菲声称，目标是成为第一家大规模采用AI的制药公司，使员工做出更优决策。
那么，谁将从AI制药的繁荣中获益最多？是资源丰富的传统大厂，还是无需克服多年文化和技术包袱的新兴AI公司？老生常谈的真理或许依旧：药物研发困难，行业建立在昂贵且艰苦的试验上，深刻的生物学见解才是推动发展的最终因素。然而，也许“野蛮人”已经来到了城门口。
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