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预计在9月，美国食品和药物管理局（FDA）将对三款创新药物的批准做出重要决定。本文将对这些即将在美获批的疗法进行详细介绍。
活性成分：
Arimoclomol适应症：
C型尼曼匹克病（NPC）公司名称：
Zevra Therapeutics
Arimoclomol是一种口服的、具有潜在“first-in-class”特性的细胞热休克反应共诱导剂，主要用于治疗极为罕见的、不可逆的神经退行性溶酶体贮积病——C型尼曼匹克病。该疾病因NPC1或NPC2基因的突变造成，患者的主要表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍。目前，Arimoclomol已获得FDA的孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格。Zevra Therapeutics在今年4月发布了关于Arimoclomol治疗NPC的长期真实世界数据，数据显示采用Arimoclomol治疗的患者在两年内病情保持稳定，且治疗的安全性与此前研究结果一致。8月初，美国FDA遗传代谢疾病咨询委员会（GeMDAC）以11票赞成、5票反对的结果认为，Arimoclomol的试验数据支持其用于治疗NPC患者。
活性成分：Acetylleucine（IB1001）
适应症：C型尼曼匹克病
公司名称：IntraBio
Acetylleucine是一种改良的亮氨酸，通过单羧酸转运蛋白运输，能有效穿越血脑屏障，达到全身各组织。在多项研究中，包括C型尼曼匹克病的动物模型及临床病例，显示了其在改善神经症状方面的积极效果。FDA已接受Acetylleucine的新药申请，并授予其优先审评资格。关键3期临床试验展示了Acetylleucine在治疗NPC患者12周后的疗效，数据显示药物组患者在共济失调评估与评分量表（SARA）上的改善显著优于安慰剂组，研究者认为其在神经保护方面具备治疗潜力。此外，Acetylleucine在试验中表现出良好的安全性和耐受性，未发现严重不良事件。
活性成分：KarXT（xanomeline和trospium chloride）
适应症：
精神分裂症公司名称：
百时美施贵宝
在今年4月，百时美施贵宝发布了3期临床试验EMERGENT-4的中期数据。结果显示，KarXT治疗52周后，患者症状显著改善，阳性和阴性综合征量表（PANSS）评分下降超过30%，临床整体印象-严重程度（CGI-S）评分从基线的5.2分下降到3.5分。这款药物由xanomeline和trospium chloride两种活性成分构成，通过激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体并减少对外周的影响，旨在治疗精神分裂症和痴呆相关精神病性障碍。若获批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物，为临床治疗提供新的选择。
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