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2024年8月28日，诺华宣布在III期V-MONO研究中，Leqvio（Inclisiran）每年两次的治疗方法取得了积极的早期成果，达到了主要研究终点。与安慰剂和依折麦布相比，Leqvio在未接受降脂治疗的低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中显著降低了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），具备重要的临床意义与统计学意义。
这是第一次通过V-MONO试验证实小干扰RNA (siRNA) 疗法作为单一治疗方法降低ASCVD低风险和中等风险患者LDL-C的有效性。诺华计划在即将举行的医学会议上公布该试验的结果，并与包括美国FDA在内的监管机构分享研究发现。
Leqvio由MDCO公司和Alnylam合作研发。诺华在2019年以97亿美元收购MDCO公司，从而获得了这一药物。Leqvio是一种first-in-class的PCSK9 siRNA药物，每年只需两次皮下给药，是全球首款也是目前唯一一款PCSK9 siRNA降脂药物。Leqvio在欧美的定价为每年6500美元，约合4.7万元人民币；在国内的定价为9988元每针，约合每年2万元人民币。
Leqvio于2021年12月获得FDA批准上市，适用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。到2023年7月，Leqvio的适应症进一步扩大，涵盖原发性高脂血症患者。截至目前，Leqvio已在近100个国家获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国。
诺华公司开发总裁兼首席医疗官Shreeram Aradhye博士表示：“我们很自豪能继续推进对siRNA疗法的科学理解，以应对全球面临的重大医疗挑战之一。当前，仍有许多患者在为达到胆固醇目标而失望。此次试验为Leqvio在治疗不同种类ASCVD方面增添了更多证据，我们将尽力帮助更多需要帮助的患者。”
诺华将继续推进多项研究，探讨Leqvio在一级和二级预防中的潜力。VICTORION-1-PREVENT (V1P) 研究是唯一一项针对高风险一级预防患者的非他汀类降脂疗法专门研究，根据美国心脏病学会和美国心脏协会的指南定义，这项研究预计将在今年晚些时候完成注册。在二级预防方面，ORION-4和VICTORION-2-PREVENT (V2P) 研究正在按计划进行，预计分别在2026年和2027年公布数据。
PCSK9是前蛋白转化酶家族中的第9个蛋白酶K亚家族，主要由肝脏合成的分泌型丝氨酸蛋白酶。它与肝细胞上低密度脂蛋白胆固醇受体(LDL-R)结合，并使其降解，从而减少LDL-R对血液中LDL-C的清除，进而提高LDL-C的水平。
目前，国内已批准上市的PCSK9抑制剂包括PCSK9单抗依洛尤单抗（瑞百安，Evolocumab）和阿利西尤单抗（波立达，Alirocumab），以及一款PCSK9 siRNA药物英克司兰钠注射液（乐可为，Inclisiran）。同时，国内多家企业看好靶向PCSK9 siRNA药物的巨大市场和研发空间，并在这一领域开发出多款在研药物。
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