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辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获得欧盟和美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，然而它的高昂价格引发了广泛争议。据辉瑞公开信息显示，Durveqtix的每剂次费用预期为350万美元（约合人民币2493万元），这一价格与此前另一款B型血友病基因治疗药物Hemgenix的价格相持平。事实上，任何涉及到基因和细胞疗法的药物，价格争议并非首次出现。在当前公开的全球十大最贵药物中，基因和细胞疗法占据了前五名的位置。Durveqtix 采用了先进的腺相关病毒（AAV）载体技术，其高昂价格背后是因为这项技术能显著减少患者的出血事件，并有望长期造福患者。此外，Durveqtix的研发成本巨大，涉及复杂的载体构建和严格的临床试验，这些因素共同推升了其价格。
在国内，元码基因突变分析软件取得突破，荣获首张三类医疗器械证书。这一认证表明该软件在医疗领域的应用得到了官方认可，将为国内基因检测和精准医疗的发展提供重要支持，标志着国内基因突变分析技术迈上了新台阶，有望大幅提升我国的整体医疗水平。
针对癌症治疗领域，首个国产KRAS抑制剂氟泽雷塞（达伯特）获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，主要针对KRAS G12C突变。这一进展对几乎占据近半数癌症种类的患者具有重大意义。
强生公司宣布，欧盟委员会已批准其小分子抑制剂Balversa（erdafitinib）作为每日一次口服单药疗法，用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者。这些患者需具备成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因变异，并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂治疗。此次批准标志着欧盟首个针对带有FGFR3变异mUC成人患者的泛FGFR激酶抑制剂诞生。
此外，2024年8月26日，上海合珀生物科技有限公司宣布完成数百万元天使轮融资。本轮融资由张江生命健康产业孵化天使基金领投，以及青岛臻泽医疗产业投资基金等机构跟投。此次融资将用于推动合珀生物3D器官模型的产业化应用和市场推广，旨在加速革新药物的研发进程。
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