点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
8月26日晚间，信立泰药业发布公告，宣布计划与尧唐生物（YolTech Therapeutics）达成协议，将获得后者正在研发的PCSK9靶点碱基编辑药物YOLT-101在中国大陆地区的独家授权权益。这些权益包括但不限于研发、注册、生产和商业化销售。YOLT-101是尧唐生物自主研发的，旨在治疗包括家族性高胆固醇血症在内的多种适应症的新型药物。
根据协议，信立泰将依照交易进度和研发进展情况使用自筹资金付款。首付款及研发里程碑款的总金额最高可达2.05亿元人民币。如果该产品成功获批上市，并且净销售额在连续12个月内首次达到协议规定的数额，信立泰将支付最高不超过8.3亿元人民币的销售里程碑款。同时，在协议规定的期限内，信立泰将按年度净销售额的一定比例支付销售提成给尧唐生物。
尧唐生物是一家致力于基因编辑技术开发的生物科技公司，专注于新一代基因编辑药物的研发。YOLT-101由基因编辑器（YolBE）和引导RNA（gRNA），包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中组成。该药物通过LNP的肝脏靶向作用，经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）介导内吞进入肝细胞，释放药物，从而对PCSK9基因特定序列进行精确的碱基编辑。这种方式关闭了PCSK9基因的表达，抑制PCSK9对LDLR的降解，从而增加LDLR与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）结合，能有效清除血液中的LDL-C，以期达到治疗家族性高胆固醇血症的效果。
目前，YOLT-101仍处于临床前研究阶段，并在由研究人员发起的临床研究中（IIT研究）完成了首例受试者给药。现有临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，单次给药可使LDL-C水平显著降低，并持续接近两年时间。
信立泰的公告中指出，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，通过在DNA水平上对PCSK9基因进行单碱基编辑，降低其蛋白表达。如果能够研发成功，将极大地提高家族性高胆固醇血症患者的服药依从性，提供一种更为便捷的全新治疗方案。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
