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近日，BioBAY园区企业维亚臻宣布，其在研的1类新药VSA001注射液（靶向APOC3的小核酸药物）的国际多中心临床试验申请已获得国家药品监督管理局的批准。同意在中国开展针对重度高甘油三酯血症（SHTG）的III期临床试验。此次试验旨在评估VSA001在成年SHTG患者中的安全性、有效性和药代动力学特性。维亚臻的合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals已经在全球范围内启动了这项国际多中心临床试验，而维亚臻也将参与其中并在中国推进该研究。
高甘油三酯血症（SHTG）是一种常见的血脂异常，定义为甘油三酯（TG）水平 ≥ 500 mg/dl。其发病原因多种多样，包括遗传因素、饮食习惯、生活方式（如过量饮酒）以及肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和2型糖尿病等合并症。SHTG不仅会导致急性胰腺炎，还会增加心血管疾病和动脉粥样硬化的发生风险。反复的急性胰腺炎甚至可能引发慢性胰腺炎及相关的胰腺内分泌功能障碍。
VSA001是一种肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，能够高效且持久地抑制载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，进而降低APOC3蛋白的表达。通过依赖和非依赖脂蛋白脂酶（LPL）的双重途径，VSA001有效减少血清中的甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）及其降解残基水平。
维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“重度高甘油三酯血症是一种在临床上较为常见的疾病，患者的甘油三酯水平常常是正常值的三倍以上。这类患者通常伴有极高的急性胰腺炎和心血管疾病风险，生活质量因此大受影响。而目前通过饮食调整和现有的降甘油三酯药物对SHTG的治疗效果有限，患者急需更为安全、有效的药物治疗方案。此次国际多中心临床试验的批准，进一步加快了VSA001在全球和中国的商业化进程，希望能早日为中国SHTG患者提供新的治疗选择。”
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