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美国食品药品监督管理局（FDA）今日正式批准Incyte公司与Syndax Pharmaceuticals公司联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）上市。该药物专门用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的成人患者及体重超过40公斤的儿科患者，他们此前已经接受过至少两种全身性治疗。
这一批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签、多中心临床试验的结果。该试验评估了3种不同剂量的Niktimvo在治疗复发或难治性cGVHD患者中的效果。这些患者在接受至少两种全身性治疗后，依旧需要额外的治疗。
主要疗效终点为总缓解率（ORR）。在接受推荐剂量治疗的79名患者中，Niktimvo的总缓解率达到了75%（95% CI，64，84）。达到首次缓解的中位时间为1.5个月，而中位缓解持续时间则为1.9个月（95% CI，1.6，3.5）。在获得缓解的患者中，有60%的患者在至少12个月内没有死亡或接受新的全身性治疗。
常见的（≥15%）不良反应包括天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、各种感染、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐减少、血红蛋白减少、病毒感染、谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热以及呼吸困难。
Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。CSF-1R是一种在细胞表面表达的蛋白质，被认为在调控单核细胞和巨噬细胞的生存和功能方面发挥重要作用。在临床前模型中，通过抑制CSF-1受体信号传导，可以减少与疾病相关的巨噬细胞及其单核细胞前体，这些细胞在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化过程中有显著影响。
Syndax与Incyte公司于2021年9月达成了一项全球独家开发和商业化的许可协议，以共同推进Niktimvo的开发工作。
cGVHD是一种严重且可能致命的并发症，源自供体的血细胞对接受移植患者组织产生免疫反应。随着同种异体造血干细胞移植的进行，约有40%的移植患者会发展为cGVHD。这种疾病通常涉及多个器官系统，特别是皮肤和黏膜，其特征之一是纤维化组织的形成。
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