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2024年8月2日专注于前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已经将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）纳入优先审评审批程序。
信念医药称，该公司于2024年7月24日递交了BBM-H901注射液的新药上市申请，并获得了国家药品监督管理局的正式受理，使它成为国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次，BBM-H901注射液成功被列入优先审评品种名单（受理号：CXSS2400078），这是对其临床价值的高度认可，也将加速其上市进程。
早在2018年，“血友病”即已被列入《第一批罕见病目录》。BBM-H901注射液作为国家1类创新药，也曾在2022年被国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单。因此，该产品符合“临床急需的防治罕见病的创新药”以及“纳入突破性治疗药物程序的药品”的标准，满足优先审评审批的条件。
信念医药表示，将积极配合国家药品监督管理局的专业审核工作，全面推动BBM-H901注射液早日获批上市并让患者尽早受益。另外，公司计划在多维治疗领域进行广泛布局，致力于解决未被满足的临床需求，促进中国源头创新，进而造福全球患者。在践行企业使命的道路上，信念医药将继续奋力前行。
关于BBM-H901注射液，信念医药详细介绍了其研发背景。该注射液通过静脉给药，将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内，以持续表达提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者的出血。其研究结果发表在《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》上，并在2024年国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。
信念医药集团（Belief BioMed Inc.）是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用于一体的高科技企业，致力于通过创新的基因疗法，解决严重遗传疾病和慢性疾病。公司开发了包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺在内的数百种载体关键技术，并建立了基因治疗药物的商业化生产平台。同时，公司在AAV新型衣壳、转基因表达盒设计和临床级载体制造工艺等领域全面布局，多个产品管线已进入临床研究或IND申报阶段。
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