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再获重大突破！2024年7月15日，华东师范大学生命科学学院的杜冰、刘明耀和李大力团队的科研成果在国际顶级学术期刊《细胞》（Cell）杂志上在线发表，标志着他们在使用异体通用型CAR-T细胞治疗风湿免疫性疾病方面首次取得了国际认可的重大成功。
此前，华东师范大学生命科学学院科研团队在2022年《自然》杂志发文之后，在基因编辑和免疫细胞治疗领域继续深耕，终于凭借异体通用型CAR-T细胞在国际上率先应用于风湿免疫性疾病的临床实践，再次取得重要突破。此次研究展示了该团队开发的异体通用型CAR-T细胞有效解决了异体排异问题，以及在临床治疗中的显著效果，受到广泛关注。
值得关注的是，风湿免疫性疾病患病率高，致残率也高，全球大约8%以上的人口受到其影响，被称为继心脑血管疾病和癌症之后的第三大“健康杀手”，其治疗费用高昂，治愈率低。因此，如何提高风湿免疫性疾病的治愈率和患者生活质量成为了当前医学界急需解决的难题。
近年来，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法在B细胞恶性血液病的治疗上已展现出卓越疗效，同时也开始在风湿免疫性疾病治疗中崭露头角。然而，自身细胞建立的CAR-T细胞存在生产成本高、工艺复杂和安全性问题，限制了其在临床上的广泛应用。相比之下，由健康供体生成的异体通用型CAR-T细胞则被视为降低成本、提高临床可及性的有效策略。然而，其开发过程中面临的技术挑战使这项研究变得尤为重要。
华东师范大学生命科学学院的科研团队经过多年努力，利用基因编辑技术开发了一种创新策略的异体通用型CAR-T细胞，命名为TyU19。这种细胞在临床治疗中不仅能有效避免异体排异，且在体内具有长期存留和杀伤效果，超过了传统自体CAR-T细胞的疗效。
基于这一研究成果，海军军医大学长征医院的徐沪济教授带领团队，在3名患有严重复发难治性风湿免疫疾病的患者中，成功应用了TyU19细胞治疗。实验结果显示，这些异体通用型CAR-T细胞在患者体内能够有效扩增并清除B淋巴细胞，3个月后病情显著好转。特别是在治疗免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）和弥漫型系统性硬化症（SSc）的患者中，肌力和皮肤纤维化等症状均有明显改善，并且CT及核磁共振等影像学检查证实了相关炎症和纤维化症状的逆转。
临床观察和实验室数据进一步表明，TyU19细胞的治疗安全性良好，并且耐受性也得到验证。随后，多个学术领域的院士纷纷对这一研究成果表示高度评价，认为这是风湿免疫性疾病治疗领域的一次革命性进展，值得在更大规模的临床试验中进一步推广。
这项研究的成功不仅为风湿免疫性疾病患者带来了新的治疗希望，还展示了异体通用型CAR-T细胞在临床治疗中的巨大潜力。随着未来研究的深入，预期这一疗法有望为更多患者解除病痛。
这一开创性的研究由杜冰、刘明耀和李大力团队与徐沪济教授团队、浙江大学医学院附属第二医院吴华香教授团队及上海邦耀生物科技有限公司共同完成。论文的第一通讯作者为徐沪济教授，共同通讯作者有杜冰教授、刘明耀教授及吴华香教授。王晓冰副教授、吴歆副教授、谭炳合博士及朱亮副教授为共同第一作者。该项目还得到了国家重点研发计划、国家自然科学基金及上海市科委优秀学术/技术带头人项目的资助。
论文链接：
https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(24)00701-3
原文链接：
https://life.ecnu.edu.cn/73/34/c18135a619316/page.htm
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