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基因疗法领域近年来取得了显著进展，众多药物已经获批上市。国内的研发活动也在加速，许多产品正进入IND/BLA审批流程。美国食品药品监督管理局（FDA）在审批药品时，要求申请者提供基因治疗产品的全面CMC（化学、生产和控制）信息，以确保产品的安全性、鉴别性、纯度、规格和效力等质量属性。
临床研究的各个阶段都可能因CMC问题而暂停，BLA阶段也可能因CMC问题而遭到退回。以Zolgensma的BLA为例，共收到64项信息请求，其中38项与CMC相关，涉及生产工艺、分析方法、稳定性等多个方面。全球范围内，因CMC问题导致审批延迟的比例高达80%，这一数字令人震惊，也促使行业更加重视CMC问题。
然而，中国的基因治疗行业仍处于起步阶段，CMC专业人员缺乏专业知识体系和经验，对技术和法规的掌握不足，这给项目的商业化推进带来了巨大风险。为此，同写意联合专业的基因治疗CDMO行诚生物，推出了"基因治疗CMC避坑指南"系列内容，旨在帮助行业人员系统学习CMC相关知识，快速弥补CMC方面的不足，避免在CMC问题上走弯路。
该系列内容将从四个模块十个专题进行详细阐述，包括基因治疗工艺开发、分析方法开发、质量控制和申报要求以及CDMO选择等方面。例如，在病毒载体的生产上下游工艺选择方面，已上市的基因治疗产品主要采用病毒载体作为递送载体。可扩展、可重复、稳定的上游和下游生产工艺对病毒载体的产品质量、安全性和有效性至关重要。本期内容将探讨病毒载体生产上下游工艺的选择，主要以AAV为例，介绍与生产上下游工艺选择相关的考虑因素。
在进行病毒上下游工艺开发及物料选择时，应考虑QTPP的确立、病毒载体的类型、细胞复苏与扩增、病毒包装、细胞裂解与病毒收获、澄清料液的浓缩和换液、病毒的捕获及粗纯、病毒的精纯、病毒精纯产物的浓缩换液等多个因素。这些因素对于确保病毒载体的质量和安全性至关重要。
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