点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
Ascidian Therapeutics于6月19日宣布与罗氏公司签订了一项价值高达18亿美元的研究与开发协议，旨在联合开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑技术。
Ascidian的创新RNA外显子编辑平台融合了前沿的计算生物学技术与高效的分子筛选方法，开发出一种新型的RNA外显子治疗策略。该策略涉及设计特定的RNA外显子，这些外显子能够与目标的信使RNA前体进行特异性结合，并通过反式剪接机制替换掉细胞中的突变外显子，实现治疗目的。Ascidian的平台特别适用于靶向大型或变异性高的基因，同时保持正常的基因表达模式，允许在较大规模上进行RNA外显子的编辑。
与传统的CRISPR和单碱基编辑技术相比，RNA外显子编辑技术显示出其独特优势。由于其作用于RNA而非DNA，降低了对非目标基因组造成改变的风险。此外，由于不需要外源性蛋白酶参与，减少了可能的免疫反应。该技术还能一次性影响多个外显子及其变异，为治疗携带不同突变的广泛患者群体提供了可能。
根据合作协议，Ascidian将向罗氏提供其RNA外显子编辑技术的独家使用权，针对特定的未公开神经疾病靶点。Ascidian将与罗氏共同进行初步的发现和部分临床前研究工作，而罗氏将负责后续的临床前研究、临床开发、生产和商业化活动。Ascidian将获得4200万美元的预付款，并有机会获得高达18亿美元的里程碑付款。此外，Ascidian保留自行开发或与第三方合作开发其他神经疾病靶点的权利。
Ascidian的管线涵盖了视网膜、神经、神经肌肉和遗传性疾病的治疗领域，其RNA外显子编辑技术有潜力通过单次给药实现患者的长期治疗。今年早些时候，Ascidian的首个候选药物ACDN-01获得了美国FDA的IND批准，用于治疗Stargardt病和其他ABCA4相关的视网膜疾病。ACDN-01是首个获得FDA批准进入临床试验的RNA外显子编辑疗法，目前正在进行1/2期的STELLAR临床试验，评估其安全性和疗效。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
