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2024年4月5日，驯鹿生物，一家专注于细胞创新药物研发的生物制药企业，宣布其研发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（商品名伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）获得美国FDA的新药临床试验默示许可，用于治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）。此前，该产品在中国的IND申请已于1月份获得NMPA批准。
伊基奥仑赛注射液的研发基于一项探索性临床研究（NCT04561557），该研究评估了该药物在治疗复发或难治性神经系统特发性炎症性疾病中的安全性和有效性。研究中，两名难治性MG患者接受了伊基奥仑赛注射液的治疗。其中一名33岁女性患者，尽管接受了多种治疗，但病情仍未缓解；另一名60岁女性患者，有20年病史，同样对多种治疗无效。治疗结果显示，两名患者在接受治疗后临床症状均有显著改善，且持续超过18个月。
安全性方面，一名患者出现了1级细胞因子释放综合征，但未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，且所有≥3级的血细胞减少在4周内恢复正常。有效性方面，患者的肢力和肺活量在治疗后3个月开始明显改善，且多项评分显示持续改善。此外，伊基奥仑赛注射液在受试者体内扩增良好，抗AChR和抗Titin抗体、抗MuSK抗体迅速降低并长期维持在极低水平，B细胞和浆细胞在回输后2个月内降低至无法检测，而后逐渐恢复。
华中科技大学同济医学院附属同济医院的王伟教授，作为主要研究者，强调了现有自身免疫疾病治疗手段的局限性，并表示BCMA CAR-T细胞疗法在多种自身免疫疾病中取得了显著的临床效果。驯鹿生物的创始人兼首席执行官张金华女士对伊基奥仑赛注射液在美国获批临床表示高兴，并强调了这一成就对公司在细胞治疗自免领域研发实力和产品潜在价值的国际认可，同时表达了对参与临床试验的医生团队和患者的感谢。
重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的疾病，影响神经肌肉接头的传递，导致肌肉力量下降，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。MG的发病率和患病率在美国分别为3.1/10万人和37.0/10万人，预计2023年美国MG发病人数约1万人，患病人数约12.4万人。
驯鹿生物以其创新的细胞类药物和抗体药物为基础，向自身免疫疾病领域拓展，拥有从早期发现到商业化生产的全流程能力。公司目前有10余个创新药物品种处于不同研发阶段，伊基奥仑赛注射液已在中国上市，并在美国获得临床注册批准，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。驯鹿生物致力于提供变革性、可治愈的疗法，为全球患者带来希望。更多信息可访问公司官网或领英账号。
参考资料提供了关于中国重症肌无力诊断和治疗指南、中国重症肌无力的发病率、死亡率和经济负担研究，以及美国MG的发病率和患病率分析。文章最后提醒，信息仅供参考，不作为决策依据，医药魔方不承担因使用本文内容导致的任何损失。
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