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阿斯利康公司在2024年美国临床肿瘤学会年会上展示了其针对肝细胞癌（HCC）的创新疗法C-CAR031的临床试验成果。该疗法以GPC3为靶点，通过CAR-T细胞技术进行治疗，初步结果显示，在晚期HCC患者中，肿瘤缩小率超过90%，特别是在最高剂量组，客观缓解率（ORR）达到了75%，同时显示出良好的安全性。Matt Hellmann博士，阿斯利康的早期肿瘤学开发负责人，在接受采访时强调了这一疗法在肝癌治疗中的突破性进展，认为这是首次在临床试验中证实了CAR-T疗法对肝癌的有效性。
这项开放标签的剂量递增试验是C-CAR031疗法的首次人体试验，共有24名患者参与。这些患者均已接受过至少一种全身性治疗且病情进展。在接受标准淋巴细胞清除后，他们接受了单次静脉注射C-CAR031。试验的主要目标是评估疗法的安全性和耐受性，同时考察药代动力学和初步疗效。
截至2024年1月5日的数据，24名患者接受了不同剂量水平的C-CAR031治疗。所有患者均处于巴塞罗那肝癌分期（BCLC）的C期，意味着癌细胞已经扩散，但肝脏功能尚可。其中83.3%的患者存在肝外转移，且大多数患者（95.8%）之前已接受过免疫检查点抑制剂和酪氨酸激酶抑制剂的治疗。
在5.82个月的中位随访期间，22名患者中90.9%观察到肿瘤缩小，中位缩小率为44.0%。所有剂量水平患者的疾病控制率达到90.9%，客观缓解率为50.0%，在最高剂量水平的患者中，这一比率提高到了57.1%。
安全性评估显示，所有患者的不良反应均为可逆，未发现剂量限制性毒性和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。91.7%的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），但仅有一例为3级。其他常见的3级及以上不良反应包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少和转氨酶升高。
GPC3是一种在肝癌中异常表达的表面抗原，而在正常组织中几乎不表达。C-CAR031是一种自体CAR-T疗法，特别设计了TGFβ以对抗肿瘤微环境中的免疫抑制，从而提高疗效。
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