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SELLAS Life Sciences Group最近宣布了其研发的CDK9抑制剂SLS009在针对特定急性髓系白血病（AML）患者的2a期临床试验中取得显著成效。这一临床试验特别关注了携带ASXL1基因突变的复发或难治性AML患者。结果显示，在优化剂量下，SLS009实现了100%的总缓解率。ASXL1基因突变通常与不良的预后相关，并且会影响患者对传统治疗的反应。鉴于此，SELLAS计划与美国食品药品监督管理局（FDA）进行沟通，探讨利用加速审批程序来加快SLS009的研发和审查进程。
截至2024年4月19日，参与2a期临床试验的患者中，接受SLS009治疗的总缓解率达到了57%。特别值得注意的是，所有四名携带ASXL1截断突变的患者均实现了缓解，并且目前仍在生存。此外，对之前1期临床试验中一名完全缓解时间超过8个月的患者进行的基因突变分析发现，该患者同样具有ASXL1突变。SELLAS计划扩大2期临床试验的患者群体，包括更多携带ASXL1突变的AML患者，以及那些携带与骨髓增生异常相关的其他变异的AML患者。
另一方面，Neurocrine Biosciences公司也宣布了美国FDA对其亨廷顿病治疗药物Ingrezza（valbenazine）的新剂型Ingrezza Sprinkle的批准。这种新剂型为那些吞咽药片有困难的亨廷顿病患者提供了一种替代的服药方式。Ingrezza Sprinkle是一种口服颗粒，可以撒在软食物上与食物一起服用，其剂量和生物利用度与之前获批的Ingrezza相同。Ingrezza是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，已经获得FDA批准用于治疗与亨廷顿病相关的迟发性运动障碍。亨廷顿病患者的不自主运动可能会增加吞咽药片的难度。
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