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近期，Eli Lilly and Company的子公司Akouos宣布其基因治疗药物AK-OTOF-101在1/2期临床试验中取得了显著成果。首位接受治疗的患者，一名11岁自幼患有严重听力损失的儿童，在治疗后30天内听力显著恢复。该患者的听力在多个测试频率上达到了正常范围，且手术过程和治疗的耐受性良好，未出现严重不良反应。
AK-OTOF-101是一种针对由耳铁蛋白基因（OTOF）突变引起的感音神经性听力丧失的基因疗法。耳铁蛋白的正常功能是使耳朵感觉细胞对声音刺激作出反应，释放神经递质，激活听觉神经元。缺乏功能性耳铁蛋白会导致听觉信号无法传递到大脑，影响患者的听力。全球约有20万人受此病影响，通常从出生起就伴有严重听力损失。
AK-OTOF-101利用双重腺相关病毒（AAV）载体技术，将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞中。目标是通过单次给药，促进耳铁蛋白在受影响细胞中表达，以恢复患者的生理听力。该疗法使用了AAVAnc80衣壳和一种强大的启动子，以确保耳铁蛋白只在目标内毛细胞中表达，从而可能恢复高敏锐度的听力。
Akouos还开发了一种微创手术方法和专用的给药装置，用于将AK-OTOF-101均匀地输送到整个耳蜗。AK-OTOF-101已获得美国FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局孤儿药品委员会的肯定意见，显示出其作为潜在的“first-in-class”疗法的巨大潜力。
此外，第二例患者的初步数据将在2024年的耳鼻喉科研究协会（ARO）中冬会议上公布，进一步证实了AK-OTOF-101的疗效和安全性。这一进展为遗传性听力丧失患者带来了新的希望，并可能改变他们的治疗方式。
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