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吉利德科学公司近期宣布了其药物seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的中期研究结果。这项名为ASSURE的长期3期临床试验，针对中度至重度PBC患者，显示了seladelpar在减轻患者瘙痒症状以及改善胆汁淤积和肝损伤标志物方面的显著效果。美国FDA已接受seladelpar的新药申请，并授予其优先审评资格，预计在2024年8月公布审评结果。同时，英国MHRA和欧洲EMA也已接受该药物的上市审评。
PBC是一种严重的自身免疫性肝病，患者免疫系统错误地攻击胆管，导致胆汁流动受阻，引发肝内毒性胆汁酸积累，可能发展为肝纤维化、肝硬化甚至肝功能衰竭。PBC多见于40岁以上女性，且目前尚无根治方法。现有治疗虽可减缓病情进展，但约40%的患者对现有疗法反应不佳，且现有治疗无法有效缓解瘙痒这一主要影响患者生活质量的症状。
ASSURE研究是一项开放标签的长期3期研究，主要评估seladelpar的安全性和有效性。研究对象为之前参与过seladelpar研究的成年PBC患者，特别是那些对UDCA反应不足或不耐受的患者。研究中，患者每天服用10毫克seladelpar，最长可达155周。中期分析结果显示，在完成24个月治疗的患者中，70%达到了复合应答终点，包括ALP水平低于正常上限的1.67倍、ALP水平下降至少15%以及总胆红素（TB）水平正常。此外，42%的患者实现了ALP正常化，ALP是评估肝病进展的重要指标。
在研究期间，通过数字评分量表收集了患者报告的瘙痒情况，发现瘙痒症状有持续的改善。在基线NRS≥4的患者中，12个月和24个月时瘙痒评分平均分别减少了3.8分和3.1分。对于部分代偿性肝硬化患者，在RESPONSE临床3期研究后继续接受seladelpar治疗一年，也观察到了胆汁淤积和肝损伤标志物的临床意义改善。
在安全性方面，seladelpar在所有受试者中显示出良好的耐受性，未发现与治疗相关的严重不良事件。Seladelpar是一种口服的、潜在的“first-in-class” PPARδ激动剂，曾在2019年获得美国FDA的突破性疗法认定。吉利德科学通过2024年2月与CymaBay公司的收购，获得了这一药物的研发权。
该研究的详细结果和进一步的临床数据将为PBC患者提供新的治疗选择，并有望改善他们的生活质量。随着FDA和其他监管机构的审评进程，seladelpar有望成为PBC治疗领域的重要进展。
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