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Ionis Pharmaceuticals公司最近公布了其针对天使综合征（Angelman syndrome）的1/2a期临床试验HALOS的积极初步结果。这项研究评估了一种名为ION582的反义寡核苷酸（ASO）疗法，该疗法通过脊椎穿刺给药，旨在激活父系来源的UBE3A基因，以增加大脑中UBE3A蛋白的水平。天使综合征是一种由母系UBE3A基因功能丧失引起的遗传性疾病，患者通常表现出严重的运动、语言和认知障碍，以及癫痫和共济失调症状，需要持续的护理。
HALOS试验的初步结果表明，ION582在所有测试剂量下均显示出良好的安全性和耐受性。在治疗过程中，患者出现的不良事件与他们的病史、天使综合征的诊断或给药方式有关。在关键功能领域，如认知、沟通和运动技能，ION582显示出积极的效果。特别是在Bayley-4认知评估中，大约65%的患者在治疗6个月后显示出进步，这一改善程度超过了同一时期疾病自然进程研究中的观察结果。此外，大约70%的患者在沟通能力方面，以及65%的患者在运动技能方面也表现出了提升。
Ionis Pharmaceuticals计划在7月的天使综合征基金会会议上详细报告HALOS研究的结果，并已为ION582在美国获得了孤儿药资格。公司还表示，计划将ION582推进到关键的临床开发阶段，以期为天使综合征患者提供新的治疗选择。
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