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益普生公司宣布，其新药Iqirvo（elafibranor）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。Iqirvo是一种80毫克的片剂，可以与UDCA联合使用，或作为单药疗法。这是近十年来首个针对这种罕见肝病的新药，益普生也已向欧洲和英国的监管机构提交了申请，预计在2024年下半年得到最终决定。
PBC是一种严重的慢性肝病，其特点是胆管的慢性损伤，导致肝脏功能下降，可能发展为肝硬化和肝功能衰竭。目前，约有一半的PBC患者对现有治疗无效或不能耐受其副作用，显示出对新治疗方法的迫切需求。
Iqirvo的批准基于一项关键的3期临床试验ELATIVE的积极结果。该试验的主要复合终点显示了显著的治疗效益。具体来说，服用80毫克elafibranor的患者中有51%达到了生化应答，而安慰剂组只有4%，差异达到了47%（P<0.001）。生化应答的定义是在第52周时，碱性磷酸酶（ALP）低于正常值上限的1.67倍，且ALP降低至少15%，总胆红素（TB）保持在正常范围内。ALP和TB的水平是PBC疾病进展的重要指标，它们的降低可能意味着胆汁淤积性损伤的减轻和肝功能的改善。
此外，只有接受elafibranor治疗的患者才能在第52周达到ALP的正常值，包括15%的药物组患者（P=0.002），这是试验的一个关键次要终点。Elafibranor的生化效果还表现在患者ALP水平的快速降低，从第4周开始就可以看到下降，并持续到第52周，与安慰剂组相比，elafibranor组的ALP降低幅度达到了41%。
Elafibranor的耐受性良好，其安全性特征与之前的试验结果一致。作为一种每日一次口服的"first-in-class"双重过氧化物酶体激活受体（PPAR）α/δ激动剂，elafibranor正在被研究用于治疗罕见自身免疫性PBC患者。它同时激活PPAR α/δ，可能有助于治疗PBC的炎症、胆汁淤积和纤维化。2019年，美国FDA授予elafibranor突破性疗法认定，用于治疗对UDCA反应不佳的PBC成人患者。
除了elafibranor，吉利德科学的在研疗法seladelpar也在开发中，用于治疗PBC。最近公布的3期研究分析显示，接受seladelpar治疗的中度至重度PBC成人患者中，瘙痒症状迅速且持久地减少。针对代偿性肝硬化患者的亚群分析显示，这些患者的胆汁淤积和肝损伤标志物有临床意义的改善。美国FDA已接受seladelpar的新药申请，并授予其优先审评资格，预计在2024年8月14日前公布审评结果。
这些进展为PBC患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量和预后。
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