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LyGenesis公司近期宣布了一项具有里程碑意义的医疗进展，他们已在一项2a期临床试验中为首位患有终末期肝病（ESLD）的患者进行了一种创新的再生细胞疗法。这项疗法通过将健康的肝细胞植入患者的淋巴结，旨在培育出能够替代受损肝脏功能的迷你肝脏。这种治疗方法有望为ESLD患者提供一种新的治疗选择，特别是对于那些无法获得肝脏移植的患者。
ESLD是一种严重的疾病，通常由肝硬化引起，导致肝脏组织被瘢痕组织所替代，最终导致不可逆的肝功能衰竭。尽管肝脏移植是治疗ESLD的有效手段，但许多患者因等待合适供肝而失去生命。LyGenesis的疗法基于Eric Lagasse教授的研究，他的实验室专注于使用干细胞疗法治疗多种疾病。在十多年前，他的团队通过在小鼠体内注射肝细胞，成功在淋巴结中培育出了迷你肝脏。
淋巴结因其快速分裂细胞的能力被视为天然的“培养箱”，并且具有良好的血液供应，有利于新组织的生长。此外，淋巴结靠近肝脏，能够接收到来自受损组织的信号，这些信号在ESLD患者中可能无法刺激健康肝脏组织的再生，但可以促进淋巴结中的肝细胞生长。
LyGenesis的2a期临床试验计划招募12名ESLD患者，每位患者接受细胞移植后将进行为期一年的随访，以评估移植细胞的安全性、耐受性和疗效。该公司还计划利用这项技术在淋巴结中培育其他器官，如肾脏、胸腺和胰岛β细胞，以治疗终末期肾病、衰老和1型糖尿病。此外，LyGenesis与iTolerance公司合作，利用后者的免疫耐受平台，以期让移植的肝细胞激发局部免疫耐受，减少患者对长期免疫抑制治疗的需求。
这项疗法的潜力在于，它可能使用来自单一捐献肝脏的细胞治疗数十名患者，从而缓解目前移植器官短缺的问题。
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