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每年的5月17日被定为世界神经纤维瘤病意识日，旨在提高公众对这一罕见遗传性疾病的认识。神经纤维瘤病是一种影响全身神经系统的疾病，包括1型和2型，以及一种称为神经鞘瘤病的类型。虽然大多数肿瘤是良性的，但它们可能带来视力、听力受损和学习障碍等严重并发症。
在治疗方面，2020年阿斯利康和默沙东联合研发的Koselugo（selumetinib）成为首个获得批准用于治疗NF1的药物，它通过抑制MEK1和MEK2激酶来调节信号通路，减轻儿童患者的病情。截至2024年5月，临床阶段的NF治疗药物研发项目共有55项，其中超过半数（31项）是针对MEK激酶的靶向疗法。此外，还有针对VEGF-A、mTOR和ALK的靶向疗法，以及他汀类药物、免疫疗法和细胞与基因疗法等。
在71项临床阶段的NF治疗管线中，大多数（54项，约76.1%）是针对NF1或相关疾病的，其次是NF2相关疾病（14项，约19.7%）。目前，有4项治疗NF1相关疾病的研究处于3期临床阶段。
随着科技的进步，全球生物医学领域迎来了新的发展机遇。我们期望全球的生物医学公司能够加强合作，与患者组织共同努力，推动神经纤维瘤病治疗方法的研发。通过整合资源和创新合作，可以加速研究的进展，提高治疗的精确性和有效性。我们共同努力，为NF患者带来希望和更健康的未来。
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