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Mustang Bio公司近日宣布，其研发的CAR-T细胞疗法MB-101在治疗复发性或难以治疗的恶性胶质瘤，特别是胶质母细胞瘤（GBM）方面取得了显著进展。该公司的1期临床试验结果已在《Nature Medicine》上发表，证实了MB-101疗法在安全性和临床效果上的积极表现。在参与试验的患者中，有一半实现了病情稳定或更好的治疗效果。
MB-101是一种靶向IL-13受体α2（IL-13Rα2）的CAR-T疗法，由美国知名的癌症研究机构City of Hope开发，并由Mustang Bio公司获得独家开发权。在治疗过程中，为了克服CAR-T疗法难以穿透血脑屏障的难题，研究人员采用了将CAR-T细胞直接注入脑肿瘤（ICT）和脑脊液（ICV）的方法，以期达到更好的治疗效果。
根据发表的数据，50%（29/58）的重度治疗患者在接受治疗至少两个月后，病情得到了稳定或显著改善。其中，两名患者实现了部分缓解，另有两名患者达到了完全缓解，其中一例完全缓解状态已持续超过5年。在采用ICT/ICV双重给药方案的患者群体中，中位总生存期显著延长至10.2个月，远高于预期的6个月。此外，所有接受治疗的患者中位总生存期为8个月。
在治疗过程中，高达2亿的CAR-T细胞剂量在各种给药途径下均表现出良好的耐受性，没有出现高级别的细胞因子释放综合症或免疫效应细胞介导的神经毒性不良事件。最常见的与CAR-T细胞相关的不良事件包括疲劳、头痛和高血压。尽管如此，35%的患者出现了3级或以上的不良事件。
这些结果不仅为MB-101疗法的进一步研究铺平了道路，也为未来可能的治疗革新提供了希望。Mustang Bio公司期待与City of Hope继续合作，推进这一有前景的治疗方法。同时，公司也正在开展多项使用MB-101的临床试验，包括与HSV-1溶瘤病毒MB-108联合治疗复发性GBM和高级别星形细胞瘤的新型组合临床试验，以期改善治疗效果。
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