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Ionis Pharmaceuticals公司于4月7日宣布了其药物Olezarsen在III期临床试验Balance研究中的全面成果。这项研究针对家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）患者，显示每月接受80mg剂量的Olezarsen治疗，在6个月时显著降低了患者的甘油三酯水平，这是研究的主要目标。此外，Olezarsen还显示出能够持续减少载脂蛋白-III（apoC-III）的水平，并且与安慰剂组相比，减少了12个月内急性胰腺炎的发生率。
FCS是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白酶（LPL）功能异常引起，患者体内甘油三酯水平异常高。全球大约每百万人中有1至2人受此病影响。FCS患者除了面临疲劳和严重腹痛等慢性健康问题外，还具有较高的急性胰腺炎发病风险。
Olezarsen是一种新型的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，它通过靶向肝脏中的APOC III mRNA，选择性地抑制APOC III的合成，这被认为是降低甘油三酯水平的有效方法。
Balance研究是一项全球多中心的随机双盲安慰剂对照III期临床试验，共纳入了66名成年FCS患者。这些患者在接受他汀类药物、贝特类药物和omega-3脂肪酸等背景治疗的同时，以1:1:1的比例随机接受50mg、80mg Olezarsen或安慰剂的皮下注射，每4周一次，持续53周。研究的主要终点是6个月时患者空腹甘油三酯水平的百分比变化，与基线相比。次要终点包括12个月时甘油三酯水平和急性胰腺炎的发生率。
研究结果显示，在80mg剂量组中，Olezarsen不仅达到了主要终点，在6个月时甘油三酯水平较基线显著降低44%（p<0.001），而且在6至12个月期间，甘油三酯水平持续下降，降低了59%。同时，apoC-III水平在6个月和12个月时分别降低了74%和81%。50mg剂量组虽然也降低了甘油三酯水平，但在6个月后与安慰剂相比没有统计学上的显著差异（22%，p=0.078），但在6至12个月期间，甘油三酯水平下降了44%。此外，与安慰剂组相比，接受Olezarsen治疗的患者在12个月内急性胰腺炎事件明显减少，80mg和50mg剂量组均只发生了1次。接受Olezarsen治疗的患者全因住院率较基线降低了84%。整体来看，Olezarsen显示出良好的安全性和耐受性。
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