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Madrigal Pharmaceuticals公司近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其创新药物Rezdiffra（resmetirom），这是一种用于治疗中重度肝纤维化（F2至F3期）的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者的新疗法。Rezdiffra的批准是NASH治疗领域的一个重要突破，因为它是首个获得FDA批准的NASH治疗方法。
NASH是导致肝脏相关死亡的主要原因，对全球卫生系统构成了重大负担。特别是那些具有更多代谢风险因素的患者，如高血压和2型糖尿病，他们的心血管不良事件风险增加，导致更高的发病率和死亡率。Rezdiffra是一种每日一次的口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，它通过激活肝脏中的β受体，影响血清胆固醇、甘油三酯水平和肝脏脂肪积聚等健康参数。
Rezdiffra的3期临床试验结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，显示该药物在52周内显著改善了NASH症状且肝纤维化未恶化的患者比例，与安慰剂组相比有显著差异。此外，Rezdiffra还达到了多个次要终点，包括降低肝酶水平和改善脂质和脂蛋白指标。
安全性方面，Rezdiffra的严重不良事件发生率与安慰剂组相似。Madrigal Pharmaceuticals公司在NASH治疗领域的成就，也激励了其他公司，如89bio和Sagimet Biosciences，它们也在积极开发NASH治疗方法，并计划在未来启动3期临床试验。
此外，GLP-1疗法在减重和糖尿病治疗方面显示出显著效果，也引起了行业对这类疗法在NASH治疗中的关注。例如，司美格鲁肽和efinopegdutide等药物在2期临床试验中显示出积极的数据。同时，RNAi疗法和基因疗法等新技术也在NASH治疗领域展现出潜力。
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