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美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Orchard Therapeutics公司开发的Lenmeldy（商品名，其活性成分为atidarsagene autotemcel，亦称arsa-cel），这是首个针对特定类型的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者的基因治疗药物。MLD是一种罕见的遗传性代谢疾病，由ARSA基因突变引起，导致硫酸盐在脑及身体其他部位积累，造成神经系统损伤，患者会逐渐失去运动和认知能力，且该病的致死率相当高。
Lenmeldy的工作原理是利用慢病毒载体，将ARSA基因的健康副本导入患者的自体CD34阳性造血干细胞中，以期恢复酶的活性，一次性治疗即可长期维持患者的运动和认知功能。此疗法在欧洲以Libmeldy的商品名获批，用于治疗由ARSA基因突变引起的MLD患者，且已获得美国FDA的优先审评资格。
临床试验数据显示，Lenmeldy能显著降低MLD儿童患者严重运动障碍或死亡的风险。与未经治疗的患者相比，接受治疗的儿童在生存率和运动能力上均有显著改善。尽管治疗过程中可能会遇到一些常见的副作用，如发烧、低白细胞计数、口腔溃疡等，但总体上该疗法显示出良好的耐受性。
此外，Orchard Therapeutics与Kyowa Kirin的合作为Lenmeldy的开发提供了额外的资源支持。目前，全球范围内的医药企业正积极探索治疗MLD的新方法，预示着未来可能有更多的临床前药物进入临床试验阶段，为患者带来新的希望。
这一批准不仅代表了基因治疗领域的一个重大进步，也为MLD患者及其家庭带来了一线生机。随着医学技术的不断进步，我们期待未来能有更多创新疗法问世，以应对这类罕见而严重的遗传性疾病。
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