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美国食品药品监督管理局（FDA）于4月23日迅速批准了Day One公司研发的tovorafenib药物，商品名为Ojemda，用于治疗6个月以上患有复发性或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）的患者，特别是那些携带BRAF基因融合或重排，或BRAF V600突变的患者。Ojemda成为FDA首次批准的针对BRAF基因变异的儿童用药。pLGG是儿童中最常见的脑肿瘤类型，占比高达中枢神经系统肿瘤的一半。这种肿瘤可能对儿童的视力和运动能力造成严重影响。目前，尚无针对该疾病的标准治疗方式，而大多数患有pLGG的儿童虽能存活，但可能需要长期接受治疗，这对其学习、认知发展和生活质量有长期影响。
BRAF基因的变异是pLGG中最常见的致癌基因组变化，也出现在成人和儿童的其他实体瘤中。现有的BRAF抑制剂主要对携带BRAF V600突变的肿瘤有效，但在脑肿瘤中效果有限，不适用于BRAF融合的患者。Tovorafenib作为一种新型口服药物，具有高选择性，能够穿透血脑屏障，针对MAPK信号通路中的RAF激酶发挥作用。FDA的批准基于FIREFLY-1 II期研究的结果，该研究是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了75例至少接受过一种全身治疗的复发或难治性pLGG患者。研究显示，根据儿童神经肿瘤学低级别胶质瘤反应评估标准，总缓解率达到了51%，中位缓解持续时间为13.8个月。不良反应包括皮疹、疲劳、病毒感染等，而3级或4级实验室异常包括磷酸盐降低、血红蛋白降低等。
Day One公司的首席执行官Jeremy Bender博士表示，Ojemda的批准为患有复发或难治性pLGG的儿童带来了新的希望，并为这些急需新治疗选择的患者提供了新的治疗方案。
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