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Applied Therapeutics公司近期宣布，其研发的新型药物govorestat针对经典半乳糖血症的治疗新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，并获得了优先审评的资格。预计FDA将在2024年8月28日前做出最终决定。如果获批，govorestat将成为首个专门用于治疗半乳糖血症的药物。此外，该公司也向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市申请，预计EMA将在2024年第四季度完成审评。
govorestat的申请材料主要基于临床前研究和两项临床试验的数据。其中，ACTION-Galactosemia Kids是一项针对2至17岁半乳糖血症儿童的3期临床试验，而ACTION-Galactosemia则是针对成人患者的1/2期临床试验。这些试验结果显示，govorestat能够显著改善患者的日常生活活动、行为症状、认知功能、精细运动技能以及震颤情况。同时，该药物还能显著降低患者体内的半乳糖醇水平，半乳糖醇是一种有害的代谢产物，可导致组织损伤和长期并发症。
Govorestat作为一种醛糖还原酶抑制剂，具有穿透中枢神经系统（CNS）的能力，目前正在开发用于治疗包括半乳糖血症在内的多种罕见神经系统疾病。该药物已获得FDA的孤儿药资格、儿科罕见病资格和快速通道资格认定。
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