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Sarepta Therapeutics公司和罗氏公司合作开发的基因治疗药物Elevidys（商品名delandistrogene moxeparvovec，研发代号SRP-9001）最近迎来了一个重要的里程碑。美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Elevidys的生物制品许可申请（BLA）补充文件，并决定给予其优先审查权，预计最终审批日期为2024年6月21日。此前，Elevidys已于去年6月获得了FDA的加速批准，成为首个针对4至5岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的一次性基因治疗药物。该疗法适用于携带特定DMD基因突变且无其他医疗障碍的患者。
Elevidys的补充申请旨在实现两个目标：首先，扩展其适应症标签，使其能够用于所有携带已验证DMD基因突变的患者；其次，将之前的加速批准转变为完全批准。这种基因疗法通过使用AAV病毒载体将微抗肌萎缩蛋白的基因传递到患者体内，通过静脉注射一次性地使肌肉产生具有部分功能的重组蛋白，对所有类型的DMD致病基因变异均有效。
罗氏公司在2019年与Sarepta Therapeutics签订了价值28.5亿美元的研发合作协议，共同推进这一基因疗法的开发。DMD疾病中关键的抗肌萎缩蛋白基因因其庞大尺寸，给基因疗法的递送带来了技术挑战。Elevidys所表达的微抗肌萎缩蛋白是经过优化的缩短版，能够在有限的载体载荷下实现高效表达，并且已经在肌肉中显示出强大的转基因表达能力。此外，该疗法使用的AAVrh74病毒载体来源于非人灵长类动物，不会穿透血脑屏障，且在患者体内引起免疫反应的可能性较低。
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