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最近，英国举行了第50届欧洲血液和骨髓移植学会年会，期间发表了一项重要的研究成果。这项研究名为“RRMM中靶向BCMA CAR-T药品的有效性匹配调整间接比较分析（MAIC）”，首次对四款BCMA CAR-T药物进行了间接疗效比较。研究涉及的指标包括总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）和微小残留病（MRD）阴性率。结果显示，2023年在中国获批的全球首款全人源CAR-T药物伊基奥仑赛（equ-cel），在ORR上显示出了优于其他三款药物的趋势，而在CR率方面，伊基奥仑赛也显著优于泽沃基奥仑赛（zevor-cel）。
目前，全球已有四款BCMA CAR-T药物获批用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），但尚未有直接比较这些药物疗效的研究。本次研究采用了匹配调整间接比较方法，通过加权个体病例数据与对照干预的汇总数据，实现了在基线均衡条件下的疗效比较。伊基奥仑赛的主要数据来源于FUMANBA-1 Ib/II期研究，该研究是一项开放标签、单臂、多中心的研究，旨在评估伊基奥仑赛在既往接受过至少三线治疗的RRMM患者中的有效性和安全性。研究结果显示，在中位随访时间18.07个月的103例患者中，伊基奥仑赛带来了深度和持续的缓解，ORR达到了98.9%，sCR/CR率为82.4%，MRD阴性率为97.8%，且MRD阴性的中位时间仅为15天。
MAIC分析进一步揭示了伊基奥仑赛在ORR上的显著优势，其优势比（OR值）为5.65，95%置信区间为0.94至33.9。在CR率上，伊基奥仑赛的优势比为6.08，95%置信区间为2.88至12.83，显示出显著的统计学差异。此外，伊基奥仑赛在12个月无进展生存（PFS）率和持续MRD阴性率上也显示出优于西达基奥仑赛的趋势。
研究的主要研究者，中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春蕊教授指出，BCMA CAR-T药物与传统治疗相比已显示出突破性疗效。MAIC分析在基线平衡条件下，对不同CAR-T药物的疗效进行了比较，伊基奥仑赛在短期和长期疗效上均显示出优越性。伊基奥仑赛的CAR结构是从全人源备选抗体中筛选出来的，具有低免疫原性，能够延长在患者体内的续存时间。此外，伊基奥仑赛的解离常数（Kd）非常接近人体天然T细胞的解离动力学，有利于CAR-T细胞在体内高效地活化、杀伤和增殖，同时降低自身耗竭，有利于长期发挥监视作用，降低复发风险。
在中国人群中的注册临床试验中，伊基奥仑赛也显示出了优异的安全性，未发现严重的不良事件。随着在中国上市10个月的临床应用经验积累，BCMA CAR-T疗法在中国人群中的疗效和安全性得到了更深入的理解。目前，BCMA CAR-T药物主要获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，同时在其他适应症如重症肌无力等严重自免疾病中也显示出潜在的应用前景。中国自主研发和全流程生产的BCMA CAR-T药品在全球应用前景广阔，有望为更多中国和国际患者带来治愈希望。
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