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Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）已获得欧盟委员会的有条件上市许可。这一疗法适用于治疗12岁及以上的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，特别是那些经历复发性血管闭塞危象（VOCs）的患者，以及无法接受人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这是欧盟首次批准的CRISPR基因编辑疗法上市。
两项全球临床试验显示，Casgevy在治疗SCD和TDT患者时，达到了主要终点，即患者至少连续12个月未发生重度VOC或无需输血。临床数据表明，Casgevy具有一次性治疗提供功能性治愈的潜力。在44名TDT患者中，42名在接受治疗后1.2至37.2个月的随访期间无需输血，其余两名患者的输血需求分别减少了75%和89%。31名严重SCD患者在接受治疗后2.0至32.3个月的随访期间均未发生血管闭塞性危象。
Casgevy的安全性特征与白消安清髓性预处理和造血干细胞移植相似。首位接受Casgevy治疗的镰状细胞贫血病患者维多利亚·格雷女士分享了她的积极治疗经历。治疗后，她血液中的胎儿血红蛋白（HbF）水平显著提高，且基因编辑过的细胞在体内持续存活和运作，使她摆脱了输血治疗和疼痛。
Casgevy作为一种自体细胞疗法，通过CRISPR/Cas9基因编辑技术，提高患者造血干细胞中HbF的产生，以缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象。Casgevy已获得FDA的多项认定，包括再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
Vertex公司与CRISPR Therapeutics的合作，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发针对人类疾病的新治疗方法。Vertex公司目前负责Casgevy的全球开发、制造和商业化。此前，Casgevy已在英国获得有条件上市许可，并在美国获得FDA批准用于治疗SCD与TDT患者。
Vertex Pharmaceuticals的这一成就标志着基因编辑技术在医疗领域的重大突破，为镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血患者带来了新的治疗希望。
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