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近期，eGenesis公司与OrganOx公司联合宣布了一项突破性医学成果：他们成功地将经过CRISPR基因编辑技术改造的猪肝脏，与OrganOx的体外灌注系统相结合，为一名脑死亡患者提供了长达72小时的肝功能支持。这一成果标志着基因编辑猪肝脏在治疗肝衰竭方面的应用迈出了重要一步。
这项研究的主要目的是评估利用基因编辑猪肝脏的体外灌注系统，为肝衰竭患者提供临时的肝功能支持的可行性。在美国，每年有超过30万患者因肝衰竭需要紧急治疗，而肝衰竭患者的肝功能在很短的时间内就会迅速丧失，治疗选择有限，死亡率极高。对于这些患者来说，使用经过基因工程改造的猪肝脏，可能为他们争取到关键的时间，使肝功能得以恢复或等待肝脏移植的机会。
在这项研究中，eGenesis公司对猪肝脏进行了精确的基因编辑，去除了可能引发急性免疫排斥反应的糖蛋白抗原，同时加入了7个调节免疫排斥信号通路的人类转基因，并使猪基因组中的内源性逆转录病毒失活。试验结果显示，连接到OrganOx肝脏灌注系统的猪肝脏能够成功地完成患者血液的循环，在整个过程中，患者的血液流动、血压和血液pH值均保持稳定，且猪肝脏展现出了强大的胆汁分泌能力，没有出现免疫排斥现象。72小时后，试验按照预定方案顺利结束，猪肝脏仍保持健康状态。
eGenesis和OrganOx计划在2024年向美国FDA提交IND申请，以开展首个人体临床试验，进一步评估这项技术。
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