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蓝鸟生物（Bluebird bio）作为基因治疗的先驱，尽管拥有三款商业化产品，包括两款填补治疗空白的产品，却未能实现自我造血，市值仅剩2亿美元，处于困境。这反映了细胞基因治疗（CGT）市场的复杂性，既有技术突破也有商业化挑战。虽然一些企业在研发上取得进展，但商业化成功的例子并不多。制药巨头对CGT的态度各异，有的如GSK选择退出，而诺华、BMS等则持续投入。
CGT市场近期取得显著进展，自2023年初以来，全球有12款CGT产品获批，包括CRISPR基因编辑疗法Casgevy和多种细胞疗法，但这些产品的商业化之路并非一帆风顺。数据显示，全球77款CGT产品中，41款在美国、日本、欧盟和中国上市，但多数销售额未公开，已知的12款产品总营收约52亿美元。其中，吉利德的Yescarta和诺华的Zolgensma表现突出，但Zolgensma的销售额已开始下降。
CAR-T疗法在CGT市场中占据重要地位，7款产品贡献了71%的销售收入，市场规模增长至37亿美元。然而，诺华的Kymriah在市场竞争中落后。与此同时，CGT市场与ADC和双抗市场相比，规模较小，这与其高昂的价格有关。例如，CAR-T疗法的价格通常在数十万美元，而基因疗法的价格更是达到数百万美元。这种高定价对政府支付方造成压力，也限制了市场的扩展。
CGT疗法的高成本与其生产成本有关，同时，由于多用于治疗罕见病，患者群体较小，药企不得不通过高定价来回收成本。然而，这种策略限制了商业化空间，如蓝鸟生物的Skysona治疗条件符合的患者仅约40例。此外，CGT疗法在某些疾病领域并非唯一选择，面临其他治疗方法的竞争。
安全性风险也制约了CGT市场的发展。例如，FDA要求已上市的CAR-T疗法标注黑框警告，提醒恶性肿瘤风险。此外，企业为开拓市场采取了多种策略，包括基于疗效的创新支付方式，但效果有限。
尽管面临挑战，一些CGT产品如Carvykti和Elevidys取得了不错的市场表现。Carvykti凭借临床数据优势，实现了销售额的增长。Elevidys虽然临床试验结果有争议，但凭借高定价和市场需求，也实现了显著的销售。Yescarta和Breyanzi的成功也显示了制药巨头在CGT领域的商业化能力。
制药巨头正在积极扩展CGT领域的布局，投入巨资建立技术平台，推进新药研发。不同的策略和合作模式正在形成，预示着CGT领域未来将有更多的发展机会和更广阔的商业化前景。
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