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2024年4月5日，传奇生物与强生公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Carvykti（cilta-cel）的新型疗法，用于治疗那些曾经接受过至少一种治疗，并且对某些药物产生耐药性的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。Carvykti是首个获得批准的针对B细胞成熟抗原（BCMA）的二线治疗药物，它包括CAR-T细胞疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。
FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，这项研究对比了Carvykti与传统治疗方案在治疗经过1至3线治疗后复发且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。在这项研究中，患者被随机分配接受cilta-cel或医生选择的治疗方案。结果显示，接受cilta-cel治疗的患者组在主要终点无进展生存期（mPFS）上有显著改善，并且客观反应率（ORR）也有所提高。然而，FDA也指出，在cilta-cel治疗组中，由于死亡导致的PFS事件比例较高。
尽管中期的总生存期（OS）数据尚未成熟，但两组的中位OS数据显示，cilta-cel组尚未达到中位OS，而对照组为26.7个月。此外，两组的OS Kaplan-Meier曲线在大约11个月时出现了交叉，表明在治疗初期，cilta-cel组的OS较低。在安全性方面，cilta-cel的副作用与之前的研究结果相似。
今年3月15日，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）在一次会议上以全票通过，认为Carvykti对于至少接受过一线治疗的R/R MM成人患者具有积极的获益-风险比。传奇生物的首席执行官黄颖博士强调，Carvykti的批准将为多发性骨髓瘤患者提供一种新的个性化免疫疗法选择，有望改变这一疾病的治疗方式。多发性骨髓瘤是一种难以治愈且持续进展的血液肿瘤，患者经常面临复发和耐药问题，因此迫切需要新的治疗手段。传奇生物致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续开发能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。
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