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iCell Gene Therapeutics公司近期宣布了其创新的BCMA-CD19复合嵌合抗原受体T细胞（cCAR-T）疗法在一项临床试验中的积极成果。该疗法针对系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN）患者，试验结果显示，在治疗后的3个月内，所有接受标准剂量治疗的患者体内自身抗体水平转阴，并且在长达46个月的随访期间，这些患者均实现了无症状和无需药物治疗的缓解状态。这一突破性的研究成果已在《Annals of the Rheumatic Diseases》杂志上发表。
系统性红斑狼疮是一种严重的自身免疫疾病，影响全球约0.1%的人口，特别是年轻女性。该病症的主要特征是免疫系统异常激活，导致多器官受累，如肾脏、心脏、肺部和皮肤等，引发急慢性炎症和功能损害。狼疮性肾炎是SLE的严重并发症，通常在确诊后10年内发生，与多种肾病风险相关，包括晚期肾病和肾病死亡。目前，尚无针对长期器官损伤和高肾移植风险的SLE/LN患者的获批疗法。
iCell的BCMA-CD19 cCAR-T疗法是一种单结构中表达两种CAR分子的细胞免疫疗法，一种针对B细胞上的CD19，另一种针对浆细胞上的BCMA，旨在同时消除所有升高的自身抗体。这种疗法在治疗B细胞血液癌症方面已显示出巨大潜力，并且正在探索其在自身免疫疾病治疗中的应用。
此次临床试验是一项开放标签的多中心1期研究，主要评估iCell开发的cCAR-T疗法在SLE/LN患者中的疗效与安全性。参与试验的患者在接受治疗后，不仅自身抗体水平转阴，而且肾功能显著改善，疾病活动指数显著降低。安全性方面，cCAR-T疗法显示出良好的耐受性，仅有轻度的细胞因子释放综合征发生。
基于这些积极结果，iCell计划在美国和中国进一步开展临床试验，以期将这一疗法带给更多需要的患者。此外，CAR-T疗法在自身免疫疾病治疗领域的应用正在逐步扩展，已有多项2期临床试验正在进行中，显示出该疗法在治疗自身免疫疾病方面的广阔前景。
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